Ultragenyx Pharmaceutical. Биотех в области лечения редких заболеваний

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) – биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации препаратов для лечения генетических заболеваний. 


Продуктовый портфель компании включает четыре препарата. Крупнейшие по выручке по итогам 9 месяцев 2023 г. – Crysvita (burosumab-twza) против некоторых типов гипофосфатемии и DOJOLVI (triheptanoin) против нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). Также компания владеет правами на роялти от препаратов MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) для пациентов с мукополисахаридозом VII типа (MPS VII, или синдром Слая) и Evkeeza (evinacumab-dgnb) против гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (HoFH). 

По итогам 9 мес. 2023 г. Crysvita (продуктовая выручка и роялти) и Dojolvi сгенерировали 92% совокупной выручки компании. В недавно выпущенном гайденсе предполагается, что доля выручки Crysvita останется крупнейшей как по итогам 2023 г., так и в 2024 г., и будет составлять в оба периода около 75% совокупной выручки компании. 

7 января компания опубликовала гайденс на 2024 г., совпавший с консенсус-ожиданиями. Выручка в 2024 г. ожидается в диапазоне $500–530 млн (+18% г/г). На конец 2023 г. компания располагала $776 млн денежных средств и эквивалентов. В 2024 г. денежная позиция может уменьшиться на $400 млн в основном за счет продолжающегося финансирования текущих клинических программ. Отчет за IV кв. 2023 г., который планируется к публикации в феврале, скорее всего, не преподнесет больших сюрпризов в части финансовых результатов. На конференции JPM менеджмент упомянул о том, что темп расходования денежных средств будет снижаться в ближайшие годы и компания может стать прибыльной в 2026 г. Мы ожидаем, что этому поможет и сдерживание роста расходов R&D. Мы видим такую возможность, поскольку в начале 2024 г. компания планирует завершить набор клинической программы DTX301 и UX143, находящихся в III фазе испытаний. 

В первой половине 2024 г. ожидаются обновления по препаратам, которые могут составить до 40% выручки до конца 2027 г. Первое полугодие 2024 г., согласно планам менеджмента, будет богатым на важные обновления пайплайна компании. Мы ожидаем, что следующие обновления станут сильными драйверами для акций RARE в ближайшие месяцы:


• Дополнительные данные исследования GTX-102 фазы I/II ожидаются до конца первого полугодия 2024 г. Препарат исследуется для лечения синдрома Ангельмана. Набор в дополнительную группу был завершен в декабре 2023 г. (53 пациента). Всего в исследование фазы I/II было включено 74 пациента. В расширенной группе оценивались показатели безопасности, фармакокинетики и эффективности. 


• Обновление по исследованию UX701 генной терапии для лечения болезни Вильсона, также ожидающееся в первой половине 2024 г., укажет на показатели эффективности и безопасности терапии, что поможет выбрать дозировку препарата для продвижения исследования в поздние фазы. Следующий этап – проведение рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования, старт которого запланирован на второе полугодие 2024 г. 


• Ближайшее ожидаемое обновление будет опубликовано по клинической программе UX111 генной терапии для лечения синдрома Санфилиппо в рамках WORLDSymposium, который состоится 4–9 февраля. Компания намерена продемонстрировать, что снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости коррелирует с улучшением долгосрочных когнитивных функций у пациентов с синдромом Санфилиппо после лечения препаратом UX111. Эти данные могут помочь компании получить право ускоренного рассмотрения заявки на одобрение терапии FDA. 


• Данные регистрационного исследования в III фазе DTX401 генной терапии против болезни накопления гликогена типа Ia ожидаются к публикации в первой половине 2024 г. Последний пациент исследования был продозирован в мае 2023 г. Первичной конечной точкой является сокращение перорального приема глюкозы с кукурузным крахмалом при сохранении контроля уровня глюкозы. Данные, полученные в течение 48-недельных наблюдений, могут поддержать заявку на одобрение препарата FDA. 

Для акций RARE характерно наличие премии к индексу биотехнологических компаний на NASDAQ. Премия по мультипликаторам P/Sales и EV/Sales за последний год достигала 50%. Мы ожидаем, что большое количество запланированных катализаторов для акций RARE будут способствовать увеличению премии по мультипликатору EV/Sales 2025 г. до 50% по сравнению с бенчмарком. Исходя из этого, мы видим справедливую оценку RARE на уровне 7 EV/Sales 2025 г. Большинство обновлений, способных подтолкнуть цену RARE к целевому уровню, придутся на первое полугодие 2024 г. 

Целевая цена акций RARE – $56.