Ultragenyx Pharmaceutical. Сирек кездесетін ауруларды емдеу саласындағы биотех
Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) - генетикалық ауруларды емдеуге арналған препараттарды әзірлеуге және коммерцияландыруға мамандандырылған биотехнологиялық компания.
Компанияның азық-түлік қоржыны төрт препараттан тұрады. 2023 жылдың 9 айының қорытындысы бойынша ең ірілері – Crysvita (burosumab-twza) гипофосфатемияның кейбір түрлеріне қарсы және DOJOLVI (triheptanoin) ұзақ тізбекті май қышқылдарының тотығуының бұзылуына қарсы (LC-FAOD). Компания сондай-ақ VII типті мукополисахаридозы (MPS VII, немесе Слай синдромы) бар пациенттер үшін MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) препараттарынан және гомозиготалық отбасылық ауруға қарсы Evkeeza (evinacumab-dgnb) гиперхолестеринемия (HoFH).
2023 жылдың 9 айының қорытындысы бойынша Crysvita (өнімдік түсім және роялти) мен Dojolvi компанияның жиынтық түсімінің 92% -ын құрады. Жақында шығарылған гайденста Crysvita түсімінің үлесі 2023 жылдың қорытындысы бойынша да, 2024 жылы да ірі болып қалады және екі кезеңде де компанияның жиынтық түсімінің шамамен 75% -ын құрайтын болады деп болжануда.
7 қаңтарда компания 2024 жылға арналған гайденсті жариялады. 2024 жылы түсім $500-530 млн (+ 18% ж/ж) диапазонында күтілуде. 2023 жылдың соңында компанияның $776 млн ақшалай қаражаты мен баламасы болды. 2024 жылы ақша позициясы негізінен ағымдағы клиникалық бағдарламаларды қаржыландыруды жалғастыру есебінен $400 млн-ға азаюы мүмкін. Ақпан айында жариялануы жоспарланған 2023 жылдың IV тоқсаны үшін есеп қаржылық нәтижелерге қатысты үлкен тосын сый тудырмайды. JPM конференциясында менеджмент ақша қаражатын жұмсау қарқыны таяу жылдары төмендейтінін және компания 2026 жылы табысты бола алатынын еске салды. Біз бұған R&D шығыстарының өсуін тежеу де көмектеседі деп күтеміз. Біз мұндай мүмкіндікті көріп отырмыз, себебі 2024 жылдың басында компания сынақтардың ІІІ фазасындағы DTX301 мен UX143 клиникалық бағдарламасын қабылдауды аяқтауды жоспарлап отыр.
2024 жылдың бірінші жартысында 2027 жылдың соңына дейін түсімнің 40% -ын құрауы мүмкін препараттар бойынша жаңарту күтілуде, Менеджмент жоспарына сәйкес 2024 жылдың бірінші жартысы компанияның пайплайнының маңызды жаңартуларына бай болады. Біз келесі жаңартулар алдағы айларда RARE акциялары үшін күшті драйверлер болады деп күтеміз:
• I/II фазаға GTX-102 қосымша зерттеу деректері 2024 жылдың бірінші жартыжылдығының соңына дейін күтілуде Препарат Ангелман синдромын емдеу үшін зерттеледі. Қосымша топқа қабылдау 2023 жылдың желтоқсанында аяқталды (53 пациент). I/II фазаны зерттеуге барлығы 74 пациент енгізілді. Кеңейтілген топта қауіпсіздік, фармакокинетика және тиімділік көрсеткіштері бағаланды.
• 2024 жылдың бірінші жартысында күтілетін Вильсон ауруын емдеуге арналған гендік терапия UX701 зерттеу бойынша жаңарту терапияның тиімділігі мен қауіпсіздігі көрсеткіштерін көрсетеді, бұл зерттеуді кейінгі кезеңдерге жылжыту үшін препараттың дозасын таңдауға көмектеседі. Келесі кезең – рандомизацияланған, плацебо-бақыланатын зерттеу жүргізу, оның басталуы 2024 жылдың екінші жартыжылдығына жоспарланған.
• Алдағы күтілетін жаңарту 4-9 ақпанда өтетін WORLDSymposium шеңберінде Санфилиппо синдромын емдеуге арналған гендік терапия UX111 клиникалық бағдарламасы бойынша жарияланады. Компания жұлын сұйықтығындағы гепарансульфат деңгейінің төмендеуі UX111 препаратымен емдегеннен кейін Санфилиппо синдромы бар пациенттердің ұзақ мерзімді когнитивтік функцияларының жақсаруымен үйлесетінін көрсетуге ниетті. Бұл деректер компанияға FDA терапиясын мақұлдау үшін өтінімді жедел қарау құқығын алуға көмектеседі.
• Ia типті гликогеннің жинақталу ауруына қарсы гендік терапия DTX401 III фазасындағы тіркеу зерттеулерінің деректері 2024 жылдың бірінші жартысында жарияланады Зерттеудің соңғы пациенті 2023 жылдың мамырында дозаланған. Бастапқы соңғы нүкте глюкоза деңгейін бақылауды сақтай отырып, жүгері крахмалымен глюкозаны ауызша қабылдауды қысқарту болып табылады. 48 апталық бақылау барысында алынған деректер FDA препаратын мақұлдауға өтінімді қолдайды.
RARE акциялары үшін NASDAQ биотехнологиялық компаниялар индексіне сыйлықақының болуы тән. P/Sales және EV/Sales мультипликаторлары бойынша сыйлық соңғы жылы 50% -ға жетті. Біз RARE акциялары үшін жоспарланған катализаторлардың көптігі EV/Sales мультипликаторы бойынша сыйлықақыны 2025 жылы бенчмаркпен салыстырғанда 50% -ға дейін ұлғайтуға ықпал етеді деп күтеміз. Осыны негізге ала отырып, біз RARE бағасын 2025 жылғы EV/Sales 7 деңгейінде әділ бағалауды көріп отырмыз, RARE бағасын мақсатты деңгейге итермелеуге қабілетті жаңартулардың көпшілігі 2024 жылдың бірінші жартыжылдығына келеді.
RARE акцияларының нысаналы бағасы - $56.
Компанияның азық-түлік қоржыны төрт препараттан тұрады. 2023 жылдың 9 айының қорытындысы бойынша ең ірілері – Crysvita (burosumab-twza) гипофосфатемияның кейбір түрлеріне қарсы және DOJOLVI (triheptanoin) ұзақ тізбекті май қышқылдарының тотығуының бұзылуына қарсы (LC-FAOD). Компания сондай-ақ VII типті мукополисахаридозы (MPS VII, немесе Слай синдромы) бар пациенттер үшін MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) препараттарынан және гомозиготалық отбасылық ауруға қарсы Evkeeza (evinacumab-dgnb) гиперхолестеринемия (HoFH).
2023 жылдың 9 айының қорытындысы бойынша Crysvita (өнімдік түсім және роялти) мен Dojolvi компанияның жиынтық түсімінің 92% -ын құрады. Жақында шығарылған гайденста Crysvita түсімінің үлесі 2023 жылдың қорытындысы бойынша да, 2024 жылы да ірі болып қалады және екі кезеңде де компанияның жиынтық түсімінің шамамен 75% -ын құрайтын болады деп болжануда.
7 қаңтарда компания 2024 жылға арналған гайденсті жариялады. 2024 жылы түсім $500-530 млн (+ 18% ж/ж) диапазонында күтілуде. 2023 жылдың соңында компанияның $776 млн ақшалай қаражаты мен баламасы болды. 2024 жылы ақша позициясы негізінен ағымдағы клиникалық бағдарламаларды қаржыландыруды жалғастыру есебінен $400 млн-ға азаюы мүмкін. Ақпан айында жариялануы жоспарланған 2023 жылдың IV тоқсаны үшін есеп қаржылық нәтижелерге қатысты үлкен тосын сый тудырмайды. JPM конференциясында менеджмент ақша қаражатын жұмсау қарқыны таяу жылдары төмендейтінін және компания 2026 жылы табысты бола алатынын еске салды. Біз бұған R&D шығыстарының өсуін тежеу де көмектеседі деп күтеміз. Біз мұндай мүмкіндікті көріп отырмыз, себебі 2024 жылдың басында компания сынақтардың ІІІ фазасындағы DTX301 мен UX143 клиникалық бағдарламасын қабылдауды аяқтауды жоспарлап отыр.
2024 жылдың бірінші жартысында 2027 жылдың соңына дейін түсімнің 40% -ын құрауы мүмкін препараттар бойынша жаңарту күтілуде, Менеджмент жоспарына сәйкес 2024 жылдың бірінші жартысы компанияның пайплайнының маңызды жаңартуларына бай болады. Біз келесі жаңартулар алдағы айларда RARE акциялары үшін күшті драйверлер болады деп күтеміз:
• I/II фазаға GTX-102 қосымша зерттеу деректері 2024 жылдың бірінші жартыжылдығының соңына дейін күтілуде Препарат Ангелман синдромын емдеу үшін зерттеледі. Қосымша топқа қабылдау 2023 жылдың желтоқсанында аяқталды (53 пациент). I/II фазаны зерттеуге барлығы 74 пациент енгізілді. Кеңейтілген топта қауіпсіздік, фармакокинетика және тиімділік көрсеткіштері бағаланды.
• 2024 жылдың бірінші жартысында күтілетін Вильсон ауруын емдеуге арналған гендік терапия UX701 зерттеу бойынша жаңарту терапияның тиімділігі мен қауіпсіздігі көрсеткіштерін көрсетеді, бұл зерттеуді кейінгі кезеңдерге жылжыту үшін препараттың дозасын таңдауға көмектеседі. Келесі кезең – рандомизацияланған, плацебо-бақыланатын зерттеу жүргізу, оның басталуы 2024 жылдың екінші жартыжылдығына жоспарланған.
• Алдағы күтілетін жаңарту 4-9 ақпанда өтетін WORLDSymposium шеңберінде Санфилиппо синдромын емдеуге арналған гендік терапия UX111 клиникалық бағдарламасы бойынша жарияланады. Компания жұлын сұйықтығындағы гепарансульфат деңгейінің төмендеуі UX111 препаратымен емдегеннен кейін Санфилиппо синдромы бар пациенттердің ұзақ мерзімді когнитивтік функцияларының жақсаруымен үйлесетінін көрсетуге ниетті. Бұл деректер компанияға FDA терапиясын мақұлдау үшін өтінімді жедел қарау құқығын алуға көмектеседі.
• Ia типті гликогеннің жинақталу ауруына қарсы гендік терапия DTX401 III фазасындағы тіркеу зерттеулерінің деректері 2024 жылдың бірінші жартысында жарияланады Зерттеудің соңғы пациенті 2023 жылдың мамырында дозаланған. Бастапқы соңғы нүкте глюкоза деңгейін бақылауды сақтай отырып, жүгері крахмалымен глюкозаны ауызша қабылдауды қысқарту болып табылады. 48 апталық бақылау барысында алынған деректер FDA препаратын мақұлдауға өтінімді қолдайды.
RARE акциялары үшін NASDAQ биотехнологиялық компаниялар индексіне сыйлықақының болуы тән. P/Sales және EV/Sales мультипликаторлары бойынша сыйлық соңғы жылы 50% -ға жетті. Біз RARE акциялары үшін жоспарланған катализаторлардың көптігі EV/Sales мультипликаторы бойынша сыйлықақыны 2025 жылы бенчмаркпен салыстырғанда 50% -ға дейін ұлғайтуға ықпал етеді деп күтеміз. Осыны негізге ала отырып, біз RARE бағасын 2025 жылғы EV/Sales 7 деңгейінде әділ бағалауды көріп отырмыз, RARE бағасын мақсатты деңгейге итермелеуге қабілетті жаңартулардың көпшілігі 2024 жылдың бірінші жартыжылдығына келеді.
RARE акцияларының нысаналы бағасы - $56.