Alnylam Pharmaceuticals. Новатор в области биотехнологий

Alnylam (ALNY) – американская биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке терапии на основе технологий РНК для лечения генетических заболеваний. 61% выручки компании приходится на США, 30% – на Европу. Также компания представлена в Азиатско-Тихоокеанском регионе и на Среднем Востоке. Отчет Alnylam за III квартал 2023 г. оказался лучше ожиданий инвесторов. Спрос на основные франшизы остается сильным. До конца текущего года ожидаются важные обновления пайплайна.


Ключевые инвестиционные тезисы


1.   Alnylam намерена представить до конца 2023 г. topline результаты исследований фазы I препаратов-кандидатов ALN-KHK и ALN-TTRsc04. В пилотном исследовании, инициированном в декабре 2022 г., изучают безопасность, переносимость и эффективность препарата ALN-KHK у здоровых добровольцев и пациентов, страдающих T2DM и ожирением. Ранее в доклинических исследованиях на нечеловекообразных приматах продемонстрировали устойчивое и выраженное снижение выработки фермента KHK на 94% спустя 85 дней после однократного подкожного введения препарата. Права на разработку и коммерциализацию ALN-KHK полностью принадлежат Alnylam, что в случае успешного завершения клинической разработки позволит укрепить её позиции в направлении неорфанных нозологий с впечатляющими перспективами роста рынка и размером целевой популяции в США более 50 млн человек.


Экспериментальный препарат ALN-TTRsc04 в перспективе способен расширить перечень препаратов компании для лечения транстиретинового амилоидоза. ALN-TTRsc04 был разработан c использованием новейшей технологической платформы IKARIA и позволяет обеспечить снижение выработки транстиретина на 90%. Кроме того, за счет более продолжительного эффекта достигается более удобная схема назначения ALN-TTRsc04, предполагающая подкожное введение один раз в год.


2.  Alnylam по праву считается лидером в области разработки терапевтических siRNA, по-прежнему занимая доминирующее положение на рынке. По состоянию на ноябрь 2023 г. FDA суммарно одобрило пять препаратов siRNA, из которых только Leqvio (inclisiran) не относится к орфанным.


3.   В начале 2024 года ожидается публикация финальных результатов исследования HELIOS-B (фаза III) препарата AMVUTTRA. Дополнительная индикация кардиомиопатии у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR) позволит компании значительно увеличить целевую популяцию пациентов и улучшить рыночное позиционирование AMVUTTRA.


4.  После публикации в III кв. 2023 г. обнадёживающих результатов исследования KARDIA-1 (фаза II), в котором изучали эффективность и безопасность препарата zilebesiran у пациентов с неконтролируемой артериальной гипертензией, Alnylam намерена продолжить изучение zilebesiran в исследовании KARDIA-2 (фаза II). Набор пациентов в KARDIA-2 был успешно завершен в июне 2023 г., topline-результаты II фазы будут опубликованы в I кв. 2024 г. В случае успешного одобрения zilebesiran станет одним из первых представителей siRNA, применяемых в кардиологии, и расширит возможности лечения миллионов пациентов с артериальной гипертензией, не достигающих контроля АД на фоне стандартной терапии.


Таким образом, в ближайшие месяцы Alnylam может продемонстрировать прогресс в нескольких важных клинических программах, что не останется без внимания инвесторов.


Целевая цена по акциям ALNY - $198, рекомендация - «покупать».