Intellia Therapeutics. Перспективный игрок на рынке генной терапии
Intellia Therapeutics (NTLA) — клиническая биотехнологическая компания, которая разрабатывает терапевтические средства на основе технологии CRISPR/Cas9 для лечения редких и тяжелых генетических заболеваний.
Ключевые аргументы в поддержку инвестиционной идеи:
Инвестиционный тезис
24 октября были представлены убедительные данные II фазы (NCT05120830) исследования NTLA-2002, которые демонстрируют высокий потенциал терапии в изменении подхода к лечению наследственного ангионевротического отека (hereditary angioedema, HAE). В рамках исследования однократное введение NTLA-2002 в дозе 50 мг привело к полному исчезновению приступов HAE у 8 из 11 пациентов, а среднее количество острых эпизодов HAE снизилось более чем на 80% с 5-й по 16-ю неделю наблюдения. Это значительное снижение частоты симптомов сопровождалось уменьшением уровня белка калликреина на 86% в среднем, что подтверждает механизм действия NTLA-2002, основанный на инактивации гена KLKB1 с использованием CRISPR/Cas9. Введение NTLA-2002 не вызывало серьезных нежелательных реакций, что подтверждает безопасность метода.
Мы считаем, что рынок неверно интерпретировал сильные результаты, демонстрирующие высокую эффективность NTLA-2002. Стоит отметить, что клинический эффект улучшался с течением времени: частота острых эпизодов HAE уменьшилась в отдаленный период (5–16 недель) по сравнению с первоначальными данными, что может послужить хорошим ориентиром для III фазы, в которой будут участвовать 60 пациентов с увеличенным сроком наблюдения до 28 недель. Причиной распродажи могло стать то, что снижение числа эпизодов HAE во II фазе не достигло показателей I фазы. Тем не менее, мы уверены в сильном профиле эффективности NTLA-2002.
Изначально Intellia Therapeutics объявила об успешном достижении первичной и вторичных конечных точек исследования в августе 2024 года и о запуске фазы III глобального исследования HAELO (NCT06634420) в октябре 2024 года. В случае успеха NTLA-2002 может стать первой генной терапией HAE на рынке, доступной уже в 2026 году, что станет важным шагом для более чем 6000 человек в США, страдающих этим заболеванием.
Ближайшие перспективы
В краткосрочной перспективе акции NTLA могут получить поддержку благодаря публикации данных I фазы исследования NTLA-2001. Intellia Therapeutics представит первые результаты разработки генной терапии nex-z (nexiguran ziclumeran, NTLA-2001), предназначенной для лечения транстиретинового амилоидоза. На ежегодной научной сессии Американской кардиологической ассоциации (American Heart Association, AHA), которая состоится 16–18 ноября 2024 года, компания планирует огласить результаты I фазы (NCT04601051) по безопасности и фармакологическим эффектам nex-z у пациентов с кардиомиопатией, вызванной транстиретиновым амилоидозом (ATTR-CM).
Терапия nex-z, разработанная совместно с Regeneron, работает на основе инактивации гена TTR, кодирующего белок транстиретин, с применением технологии CRISPR/Cas9. Уверенность компании в эффективности nex-z подтверждается началом пилотного глобального исследования MAGNITUDE (фаза III, NCT06128629) с участием пациентов с ATTR-CM из 12 стран. Кроме того, Intellia планирует до конца 2024 года инициировать исследование фазы III для подтверждения эффективности nex-z в лечении полинейропатии, вызванной наследственным транстиретиновым амилоидозом (ATTRv-PN).
Целевая цена акций NTLA составляет $20,9. Рекомендуется установить stop-loss на уровне $11,9.
Ключевые аргументы в поддержку инвестиционной идеи:
- Недавняя публикация позитивных результатов исследования II фазы генной терапии NTLA-2002, направленной против наследственного ангионевротического отека, вызвала негативную реакцию рынка. Мы полагаем, что такая реакция не отражает силу полученных результатов.
Инвестиционный тезис
24 октября были представлены убедительные данные II фазы (NCT05120830) исследования NTLA-2002, которые демонстрируют высокий потенциал терапии в изменении подхода к лечению наследственного ангионевротического отека (hereditary angioedema, HAE). В рамках исследования однократное введение NTLA-2002 в дозе 50 мг привело к полному исчезновению приступов HAE у 8 из 11 пациентов, а среднее количество острых эпизодов HAE снизилось более чем на 80% с 5-й по 16-ю неделю наблюдения. Это значительное снижение частоты симптомов сопровождалось уменьшением уровня белка калликреина на 86% в среднем, что подтверждает механизм действия NTLA-2002, основанный на инактивации гена KLKB1 с использованием CRISPR/Cas9. Введение NTLA-2002 не вызывало серьезных нежелательных реакций, что подтверждает безопасность метода.
Мы считаем, что рынок неверно интерпретировал сильные результаты, демонстрирующие высокую эффективность NTLA-2002. Стоит отметить, что клинический эффект улучшался с течением времени: частота острых эпизодов HAE уменьшилась в отдаленный период (5–16 недель) по сравнению с первоначальными данными, что может послужить хорошим ориентиром для III фазы, в которой будут участвовать 60 пациентов с увеличенным сроком наблюдения до 28 недель. Причиной распродажи могло стать то, что снижение числа эпизодов HAE во II фазе не достигло показателей I фазы. Тем не менее, мы уверены в сильном профиле эффективности NTLA-2002.
Изначально Intellia Therapeutics объявила об успешном достижении первичной и вторичных конечных точек исследования в августе 2024 года и о запуске фазы III глобального исследования HAELO (NCT06634420) в октябре 2024 года. В случае успеха NTLA-2002 может стать первой генной терапией HAE на рынке, доступной уже в 2026 году, что станет важным шагом для более чем 6000 человек в США, страдающих этим заболеванием.
Ближайшие перспективы
В краткосрочной перспективе акции NTLA могут получить поддержку благодаря публикации данных I фазы исследования NTLA-2001. Intellia Therapeutics представит первые результаты разработки генной терапии nex-z (nexiguran ziclumeran, NTLA-2001), предназначенной для лечения транстиретинового амилоидоза. На ежегодной научной сессии Американской кардиологической ассоциации (American Heart Association, AHA), которая состоится 16–18 ноября 2024 года, компания планирует огласить результаты I фазы (NCT04601051) по безопасности и фармакологическим эффектам nex-z у пациентов с кардиомиопатией, вызванной транстиретиновым амилоидозом (ATTR-CM).
Терапия nex-z, разработанная совместно с Regeneron, работает на основе инактивации гена TTR, кодирующего белок транстиретин, с применением технологии CRISPR/Cas9. Уверенность компании в эффективности nex-z подтверждается началом пилотного глобального исследования MAGNITUDE (фаза III, NCT06128629) с участием пациентов с ATTR-CM из 12 стран. Кроме того, Intellia планирует до конца 2024 года инициировать исследование фазы III для подтверждения эффективности nex-z в лечении полинейропатии, вызванной наследственным транстиретиновым амилоидозом (ATTRv-PN).
Целевая цена акций NTLA составляет $20,9. Рекомендуется установить stop-loss на уровне $11,9.