Intellia Therapeutics. Гендік терапия нарығындағы перспективалы ойыншы
Intellia Therapeutics (NTLA) – сирек кездесетін және ауыр генетикалық ауруларды емдеу үшін CRISPR/Cas9 технологиясына негізделген терапиялық құралдарды әзірлейтін клиникалық биотехнологиялық компания.
Инвестициялық идеяны қолдаудың басты дәлелдері:
Инвестициялық тезис
24 қазанда NTLA-2002 зерттеуінің II-сатысының уәжді деректері (NCT05120830) ұсынылып, бұл тұқым қуалайтын ангионевроздық ісінуді ((hereditary angioedema, HAE)) емдеу тәсілін өзгертудегі терапияның жоғары әлеуетін көрсетеді. Зерттеу шеңберінде NTLA-2002 50 мг дозасын бір реттік енгізу 11 пациенттің 8-інде HAE ұстамаларының толығымен жойылуына алып келсе, ал HAE өткір эпизодтарының орташа саны бақылаудың 5-ші аптасынан 16-шы аптасына дейін 80%-дан астамға төмендеген. Симптомдар жиілігінің мұндай айтарлықтай төмендеуі, орташа алғанда, калликреин ақуызы деңгейінің 86%-ға төмендеуімен қатар жүріп, бұл CRISPR/Cas9 пайдаланумен KLKB1 генінің әсерсіздендіруіне негізделген NTLA-2002 әрекет ету механизмін растайды. NTLA-2002 енгізудің айтарлықтай жағымсыз реакцияларды тудырмауы әдістің қауіпсіздігін растайды.
Біз NTLA-2002 жоғары өнімділігін көрсететін күшті нәтижелерді нарық қате түсіндірді деп санаймыз. Клиникалық әсер уақыт өте келе жақсарғанын атап өткен жөн: бастапқы деректермен салыстырғанда ұзақ мерзімді кезеңде (5-16 апта) HAE өткір эпизодтарының жиілігі төмендеді, бұл 28 аптаға дейін созылатын 60 пациент қатысатын бақылаудың III-кезеңі үшін жақсы бағдар бола алады. Жаппай сатудың себебі II-кезеңдегі HAE эпизодтарының санының азаюы I-кезең деңгейіне жетпейтіндігі болуы мүмкін. Дегенмен, біз NTLA-2002 тиімділігінің мықты бейініне сенімдіміз.
Бастапқыда Intellia Therapeutics 2024 жылдың тамызында зерттеудің негізгі және қайталама түпкілікті нүктелерінің сәтті жетістіктері және 2024 жылдың қазан айында жаһандық HAELO (NCT06634420) зерттеуінің III-кезеңінің басталғаны туралы жариялады. Егер сәтті болған жағдайда, NTLA-2002 2026 жылдың өзінде қолжетімді нарықтағы алғашқы HAE гендік терапиясы болуы мүмкін, бұл АҚШ-тағы осы аурудан зардап шегетін 6000-нан астам адам үшін маңызды қадам болмақ.
Жақын болашақтағы перспективалар
Қысқа мерзімді перспективада NTLA акциялары NTLA-2001 зерттеуінің I-кезең деректерін жария етудің арқасында қолдауға ие болуы мүмкін. Intellia Therapeutics компаниясы транстиретинді амилоидозды емдеуге арналған nex-z (nexiguran ziclumeran, NTLA-2001) гендік терапия әзірлемесінің алғашқы нәтижелерін ұсынады. Американдық кардиологиялық қауымдастықтың (American Heart Association, AHA) 2024 жылғы 16-18 қарашада өтетін жыл сайынғы ғылыми сессиясында компания транстиретинді амилоидоздан пайда болған (ATTR-CM) кардиомиопатиясы бар пациенттердегі nex-z қауіпсіздігі мен фармакологиялық әсерлері бойынша I-кезең (NCT04601051) нәтижелерін жария етуді жоспарлап отыр.
Regeneron компаниясымен бірлесіп әзірленген nex-z терапиясы CRISPR/Cas9 технологиясын қолдана отырып, транстиретин ақуызын кодтайтын TTR генін әсерсіздендірудің негізінде жұмыс жасайды. Компанияның nex-z тиімділігіне деген сенімі 12 елден ATTR-CM бар пациенттердің қатысуымен MAGNITUDE жаһандық пилоттық зерттеуінің (III-кезең, NCT06128629) басталуымен расталады. Мұнымен қоса, Intellia тұқым қуалайтын транстиретиндік амилоидоздан пайда болатын полиневропатияны (ATTRv-PN) емдеуде nex-z тиімділігін растау үшін 2024 жылдың соңына қарай III- кезең зерттеуіне бастамашылық етуді жоспарлап отыр.
NTLA акцияларының мақсатты бағасы $20,9-ды құрайды. Stop-loss $11,9 деңгейінде орнату ұсынылады.
Инвестициялық идеяны қолдаудың басты дәлелдері:
- Жақында жарияланған тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісінуге қарсы бағытталған NTLA-2002 гендік терапия зерттеуінің II-сатысының оң нәтижелері нарықтық жағымсыз реакциясын тудырды. Бұл реакция алынған нәтижелердің күшін көрсетпейді деп пайымдаймыз.
Инвестициялық тезис
24 қазанда NTLA-2002 зерттеуінің II-сатысының уәжді деректері (NCT05120830) ұсынылып, бұл тұқым қуалайтын ангионевроздық ісінуді ((hereditary angioedema, HAE)) емдеу тәсілін өзгертудегі терапияның жоғары әлеуетін көрсетеді. Зерттеу шеңберінде NTLA-2002 50 мг дозасын бір реттік енгізу 11 пациенттің 8-інде HAE ұстамаларының толығымен жойылуына алып келсе, ал HAE өткір эпизодтарының орташа саны бақылаудың 5-ші аптасынан 16-шы аптасына дейін 80%-дан астамға төмендеген. Симптомдар жиілігінің мұндай айтарлықтай төмендеуі, орташа алғанда, калликреин ақуызы деңгейінің 86%-ға төмендеуімен қатар жүріп, бұл CRISPR/Cas9 пайдаланумен KLKB1 генінің әсерсіздендіруіне негізделген NTLA-2002 әрекет ету механизмін растайды. NTLA-2002 енгізудің айтарлықтай жағымсыз реакцияларды тудырмауы әдістің қауіпсіздігін растайды.
Біз NTLA-2002 жоғары өнімділігін көрсететін күшті нәтижелерді нарық қате түсіндірді деп санаймыз. Клиникалық әсер уақыт өте келе жақсарғанын атап өткен жөн: бастапқы деректермен салыстырғанда ұзақ мерзімді кезеңде (5-16 апта) HAE өткір эпизодтарының жиілігі төмендеді, бұл 28 аптаға дейін созылатын 60 пациент қатысатын бақылаудың III-кезеңі үшін жақсы бағдар бола алады. Жаппай сатудың себебі II-кезеңдегі HAE эпизодтарының санының азаюы I-кезең деңгейіне жетпейтіндігі болуы мүмкін. Дегенмен, біз NTLA-2002 тиімділігінің мықты бейініне сенімдіміз.
Бастапқыда Intellia Therapeutics 2024 жылдың тамызында зерттеудің негізгі және қайталама түпкілікті нүктелерінің сәтті жетістіктері және 2024 жылдың қазан айында жаһандық HAELO (NCT06634420) зерттеуінің III-кезеңінің басталғаны туралы жариялады. Егер сәтті болған жағдайда, NTLA-2002 2026 жылдың өзінде қолжетімді нарықтағы алғашқы HAE гендік терапиясы болуы мүмкін, бұл АҚШ-тағы осы аурудан зардап шегетін 6000-нан астам адам үшін маңызды қадам болмақ.
Жақын болашақтағы перспективалар
Қысқа мерзімді перспективада NTLA акциялары NTLA-2001 зерттеуінің I-кезең деректерін жария етудің арқасында қолдауға ие болуы мүмкін. Intellia Therapeutics компаниясы транстиретинді амилоидозды емдеуге арналған nex-z (nexiguran ziclumeran, NTLA-2001) гендік терапия әзірлемесінің алғашқы нәтижелерін ұсынады. Американдық кардиологиялық қауымдастықтың (American Heart Association, AHA) 2024 жылғы 16-18 қарашада өтетін жыл сайынғы ғылыми сессиясында компания транстиретинді амилоидоздан пайда болған (ATTR-CM) кардиомиопатиясы бар пациенттердегі nex-z қауіпсіздігі мен фармакологиялық әсерлері бойынша I-кезең (NCT04601051) нәтижелерін жария етуді жоспарлап отыр.
Regeneron компаниясымен бірлесіп әзірленген nex-z терапиясы CRISPR/Cas9 технологиясын қолдана отырып, транстиретин ақуызын кодтайтын TTR генін әсерсіздендірудің негізінде жұмыс жасайды. Компанияның nex-z тиімділігіне деген сенімі 12 елден ATTR-CM бар пациенттердің қатысуымен MAGNITUDE жаһандық пилоттық зерттеуінің (III-кезең, NCT06128629) басталуымен расталады. Мұнымен қоса, Intellia тұқым қуалайтын транстиретиндік амилоидоздан пайда болатын полиневропатияны (ATTRv-PN) емдеуде nex-z тиімділігін растау үшін 2024 жылдың соңына қарай III- кезең зерттеуіне бастамашылық етуді жоспарлап отыр.
NTLA акцияларының мақсатты бағасы $20,9-ды құрайды. Stop-loss $11,9 деңгейінде орнату ұсынылады.