23.06.2023 00:37

FDA бұлшықет дистрофиясын емдеу үшін Sarepta Therapeutics препаратын мақұлдады

Бейсенбіде американдық реттеуші балаларға әсер ететін тұқым қуалайтын прогрессивті бұлшықет атрофиясының бұзылуы Дюшеннің бұлшықет дистрофиясын (DMD) емдеу үшін Sarepta Therapeutics компаниясының алғашқы гендік терапиясын мақұлдады. Жүре алатын 4-5 жас аралығындағы балаларға арналған АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасының дәрі-дәрмекті мақұлдауы бірнеше кідірістерден кейін, сондай-ақ терапияның тиімділігіне қатысты туындаған сұрақтардан кейін алынды. Elevidys брендімен сатылатын бір реттік генді алмастыру терапиясы DMD бар науқастарды емдеу әдісін өзгерте алады. Қазіргі уақытта мақұлданған стероидтер және кейбір генетикалық мутацияларды емдеудің кейбір басқа әдістері тек симптомдарды бақылайды және аурудың дамуын баяулатады.