12.10.2023 15:05
FDA Alnylam ONPATTRO жаңа тағайындауын мақұлдаудан бас тартты
FDA ATTR-амилоидозбен (ATTR-CM) байланысты кардиомиопатиясы (cardiomyopathy, CM) бар емделушілерде ONPATTRO қолдану көрсеткіштерін кеңейтуге қатысты ONPATTRO (PATISIRAN) препараты бойынша Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) Snda өтінімін қабылдамады.
FDA-ның теріс шешімі Alnylam үшін күтпеген жағдай болды. Компания ATTR-CM үшін препаратты зерттеуді тоқтатады.
Alnylam Helios – B зерттеуі аясында осы индикация үшін неғұрлым жетілдірілген препарат – AMVUTTRA әзірлеуді жалғастырады. Растау сынақтарының нәтижелері 2024 жылдың басында күтіледі.
Өтінімнің негізі ретінде Alnylam алты минуттық жаяу жүру сынағында (6-Minute Walk Test, 6-MWT) статистикалық маңызды жақсартуды, сондай-ақ Kansas City cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary сауалнамасының деректері негізінде өмір сүру сапасын жақсартуды көрсететін APOLLO-B (NCT03997383) зерттеуінің нәтижелерін ұсынды (KCCQ-OS). APOLLO-B зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүктелерге сәтті қол жеткізгеніне және жақында Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee оң қорытындысына қарамастан, FDA сарапшылары терапияның клиникалық маңыздылығы туралы дәлелдердің жеткіліксіздігі туралы қорытындыға келді.
Өнеркәсіп үшін күтпеген жағымсыз шешім препараттың қауіпсіздік профиліне, зерттеу сапасына немесе өндіріс аспектілеріне байланысты емес. Инвесторларға арналған Корпоративтік қоңырау кезінде Alnylam басшылығы тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесін (6-MWT) таңдау FDA нұсқауларына толық сәйкес келетінін, сондай-ақ зерттеуді жоспарлау кезеңінде консультациялар барысында реттеушімен талқыланғанын атап өтті. Компания attr-CM пациенттерін емдеу үшін ONPATTRO (patisiran) қосымша зерттеуін тоқтататынын жариялады. FDA қабылдаған шешім ATTR-амилоидозға байланысты полиневропатияны емдеуге арналған препараттың коммерциялық қолжетімділігіне әсер етпейді. Осы көрсеткіш бойынша ONPATTRO АҚШ, Канада, Еуропалық Одақ, Швейцария, Бразилия және Жапонияда қолдануға рұқсат етілген.
Alnylam Pharmaceuticals ресурстарды HELIOS – B (III фаза, NCT04153149) зерттеуінің бөлігі ретінде ATTR-CM бар емделушілерде тиімділігі мен қауіпсіздігі зерттелетін шағын интерференциялық ринонуклеин қышқылдары (small interfering ribonucleic acid, siRNA) класындағы препарат AMVUTTRA (vutrisiran) әзірлеуге бағыттайды. APOLLO-B-ден айырмашылығы, үш айда бір рет тері астына енгізілетін vutrisiran емдік құндылығы плацебомен салыстырғанда жалпы өлім-жітім мен ауруханаға жатқызу жиілігінің айырмашылықтары негізінде бағаланады. Helios-B зерттеуіне APOLLO-B сатысындағы сынақ қатысушыларының санымен салыстырғанда ATTR-CM диагнозы қойылған пациенттердің саны екі есе көп болды, сонымен қатар Helios-B-дегі бақылау ұзақтығы 30 айдан 36 айға дейін болады, бұл терапияның тиімділігі мен қауіпсіздік профилін толық сипаттауға мүмкіндік береді.
Top line Helios-B зерттеуінің нәтижелері 2024 жылдың басында жарияланады. Айта кету керек, AMVUTTRA (vutrisiran) ATTR-амилоидозы бар науқастарда полиневропатияны емдеу үшін FDA мақұлдаған екінші Alnylam препараты. ONPATTRO (patisiran) препаратына snda өтінімі бойынша FDA теріс шешімі, сондай-ақ amvuttra (vutrisiran) үлкен клиникалық әлеуеті аясында компания алдағы жылдары барлық негізгі нарықтарда ONPATTRO сатылымының төмендеуін және оны AMVUTTRA препаратымен біртіндеп каннибализациялауды күтуде.
2023 жылдың қазан айындағы жағдай бойынша ATTR-CM пациенттерін емдеуге арналған жалғыз препараттар-2019 жылдың мамырында FDA мақұлдауын алған Pfizer компаниясының VYNDAQEL (tafamidis meglumine) және VYNDAMAX (tafamidis).
«Соңғы оқиғалардың Alnylam табысының ұзақ мерзімді динамикасына әсері шектеулі болады. Компания пациенттерді AMVUTTRA терапиясына қабылдауды жалғастырады. AMVUTTRA, ең тиімді препарат ретінде, бәсекелестермен салыстырғанда нарықтың едәуір үлесін ала алады және оны Alnylam коммерциялық инфрақұрылымының көмегімен жеткілікті жылдам қарқынмен жасай алады», – дейді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.
FDA-ның теріс шешімі Alnylam үшін күтпеген жағдай болды. Компания ATTR-CM үшін препаратты зерттеуді тоқтатады.
Alnylam Helios – B зерттеуі аясында осы индикация үшін неғұрлым жетілдірілген препарат – AMVUTTRA әзірлеуді жалғастырады. Растау сынақтарының нәтижелері 2024 жылдың басында күтіледі.
Өтінімнің негізі ретінде Alnylam алты минуттық жаяу жүру сынағында (6-Minute Walk Test, 6-MWT) статистикалық маңызды жақсартуды, сондай-ақ Kansas City cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary сауалнамасының деректері негізінде өмір сүру сапасын жақсартуды көрсететін APOLLO-B (NCT03997383) зерттеуінің нәтижелерін ұсынды (KCCQ-OS). APOLLO-B зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүктелерге сәтті қол жеткізгеніне және жақында Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee оң қорытындысына қарамастан, FDA сарапшылары терапияның клиникалық маңыздылығы туралы дәлелдердің жеткіліксіздігі туралы қорытындыға келді.
Өнеркәсіп үшін күтпеген жағымсыз шешім препараттың қауіпсіздік профиліне, зерттеу сапасына немесе өндіріс аспектілеріне байланысты емес. Инвесторларға арналған Корпоративтік қоңырау кезінде Alnylam басшылығы тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесін (6-MWT) таңдау FDA нұсқауларына толық сәйкес келетінін, сондай-ақ зерттеуді жоспарлау кезеңінде консультациялар барысында реттеушімен талқыланғанын атап өтті. Компания attr-CM пациенттерін емдеу үшін ONPATTRO (patisiran) қосымша зерттеуін тоқтататынын жариялады. FDA қабылдаған шешім ATTR-амилоидозға байланысты полиневропатияны емдеуге арналған препараттың коммерциялық қолжетімділігіне әсер етпейді. Осы көрсеткіш бойынша ONPATTRO АҚШ, Канада, Еуропалық Одақ, Швейцария, Бразилия және Жапонияда қолдануға рұқсат етілген.
Alnylam Pharmaceuticals ресурстарды HELIOS – B (III фаза, NCT04153149) зерттеуінің бөлігі ретінде ATTR-CM бар емделушілерде тиімділігі мен қауіпсіздігі зерттелетін шағын интерференциялық ринонуклеин қышқылдары (small interfering ribonucleic acid, siRNA) класындағы препарат AMVUTTRA (vutrisiran) әзірлеуге бағыттайды. APOLLO-B-ден айырмашылығы, үш айда бір рет тері астына енгізілетін vutrisiran емдік құндылығы плацебомен салыстырғанда жалпы өлім-жітім мен ауруханаға жатқызу жиілігінің айырмашылықтары негізінде бағаланады. Helios-B зерттеуіне APOLLO-B сатысындағы сынақ қатысушыларының санымен салыстырғанда ATTR-CM диагнозы қойылған пациенттердің саны екі есе көп болды, сонымен қатар Helios-B-дегі бақылау ұзақтығы 30 айдан 36 айға дейін болады, бұл терапияның тиімділігі мен қауіпсіздік профилін толық сипаттауға мүмкіндік береді.
Top line Helios-B зерттеуінің нәтижелері 2024 жылдың басында жарияланады. Айта кету керек, AMVUTTRA (vutrisiran) ATTR-амилоидозы бар науқастарда полиневропатияны емдеу үшін FDA мақұлдаған екінші Alnylam препараты. ONPATTRO (patisiran) препаратына snda өтінімі бойынша FDA теріс шешімі, сондай-ақ amvuttra (vutrisiran) үлкен клиникалық әлеуеті аясында компания алдағы жылдары барлық негізгі нарықтарда ONPATTRO сатылымының төмендеуін және оны AMVUTTRA препаратымен біртіндеп каннибализациялауды күтуде.
2023 жылдың қазан айындағы жағдай бойынша ATTR-CM пациенттерін емдеуге арналған жалғыз препараттар-2019 жылдың мамырында FDA мақұлдауын алған Pfizer компаниясының VYNDAQEL (tafamidis meglumine) және VYNDAMAX (tafamidis).
«Соңғы оқиғалардың Alnylam табысының ұзақ мерзімді динамикасына әсері шектеулі болады. Компания пациенттерді AMVUTTRA терапиясына қабылдауды жалғастырады. AMVUTTRA, ең тиімді препарат ретінде, бәсекелестермен салыстырғанда нарықтың едәуір үлесін ала алады және оны Alnylam коммерциялық инфрақұрылымының көмегімен жеткілікті жылдам қарқынмен жасай алады», – дейді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.