08.12.2023 22:54

FDA генді модификациялау технологиясы бар алғашқы препараттарды мақұлдады

АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы жұма күні Vertex Pharmaceuticals және CRISPR Therapeutics, сондай-ақ Bluebird Bio компанияларының орақ жасушалы анемияны емдеудің екі гендік әдісін мақұлдады. Орақ тәрізді жасушалы анемия - бұл инсультке, ағзалардың істен шығуына және мезгілсіз өлімге әкеп соғуы мүмкін аурулы тұқым қуалайтын қан ауруы. АҚШ-та 100 000-ға жуық адам одан зардап шегеді. Осындай анемия кезінде организм ақаулы орақ тәрізді гемоглобин шығарады, бұл эритроциттердің организмнің тіндеріне оттегіні дұрыс тасымалдау қабілетін нашарлатады. Casgevy сауда белгісімен сатылатын Vertex препараты аурудың ең ауыр түрімен ауыратын 12 және одан жоғары жастағы пациенттер үшін мақұлданды. Bluebird өнімі Lyfgenia сауда белгісімен сатылады, ол сондай-ақ 12 және одан жоғары жастағы пациенттерді емдеу үшін мақұлданды.