16.02.2024 18:07
Alnylam есебі: негізгі сәттер
Alnylam (ALNY) 2023 жылдың IV тоқсанында инвесторлардың түсім бойынша және EPS бойынша күту деңгейінде күткендерінен жақсы есеп берді. Бір акцияға түзетілген шығын $0,77 болды, ал $0,75 болды.
«HELIOS-B нәтижелерін жариялау мерзімін ауыстыру және азық-түлік түсімі бойынша гайденстегі қателіктер нарықтың есептен теріс әсер алуына себеп болды. Қысқа мерзімді көкжиекте компанияның ерте пайплейніндегі жаңартулар басты назарда болады. Helios-B хаттамасындағы күтпеген өзгерістерді және гайденстегі қателіктерді ескере отырып, біз мақсатты бағаны $180 дейін төмендетеміз және сатып алу ұсынысын сақтаймыз», - деп түсініктеме берді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.
Alnylam жиынтық табысы г/г 31% -ға өсті, Amvuttra препаратының пациенттері санының өсуі негізгі драйвер болып қала береді. Нәтижелер жаңартылған гайденске сәйкес келді. TTR өнімдеріндегі пациенттердің динамикасы туралы деректер Onpattro-дан Amvuttra-ға өту қарқыны 2023 жылдың екінші жартысында бірінші жартыжылдықпен салыстырғанда баяулағанын көрсетеді. Бұл Amvuttra табысының өсуіне кедергі келтіреді. Бұл ретте Amvuttra-ның жаңа пациенттері санының өсуі оң сәт болып табылады, бұл түсімнің өсуін қолдайды және Onpattro каннибализациясының әсерін өтейді. Жаңа препаратқа деген сұраныс әлі де күшті. TTR франшизасы пациенттерінің саны 4000 адамнан асты, бұл пациенттердің қол жетімді санының 10% -дан азын құрайды. Alnylam осы тауаша сегментте көшбасшы болып қала береді.
GIVLAARI жаңа пациенттерінің өсу қарқыны шаршы метр және ж/ж баяулады, алайда сұраныстың өсуі, әсіресе шетелде сақталуда. OXLUMO жаңа пациенттер саны бойынша жаңа рекордты көрсетті. Менеджмент барлық өңірлерде сұраныстың өсуін және шетелдік нарықта жеткізудің қолайлы таймингін атап өтеді. Біз ультра сирек аурулар сегментінің оң динамикасы 2024 жылы сақталады деп күтеміз.
Рентабельділік түсімнің өсуінің арқасында жақсарады. COGS өсуі түсімнің өсу қарқынынан төмен, бұл жалпы рентабельділікке оң әсер етеді. R&D және SG&A да түсімнің өсу қарқынынан төмен, алайда компания қызметкерлер санын және клиникалық бағдарламаларға арналған шығыстарды ұлғайтуды жалғастыруда.
Vutrisiran препаратын тағайындауға айғақтардың әлеуетті кеңеюі 2024 жылғы ең күтілетін корпоративтік оқиғалардың бірі болып табылады. Индустрияның негізгі назары ATTR-CM бар пациенттерде vutrisiran тиімділігі мен қауіпсіздігін дәлелдеуге арналған HELIOS-B (III фаза, NCT04153149) ауқымды зерттеуіне аударылған, олардың жалпы саны шамамен Бүкіл әлемде 300 000 адам. Инвесторлар үшін күтпеген жағдай зерттеу жүргізу мерзімінің ұлғаюы және нәтижелердің top line жарияланымын маусымның соңы - 2024 жылғы шілденің басына ауыстыру болды. Зерттеудің жаңартылған хаттамасы бастапқы және қайталама нүктелерді қайта қарауды, сондай-ақ пациенттерді бақылау мерзімдерін 30 айдан 33 айға дейін ұзартуды қамтиды. Компанияның мәлімдемесі бойынша, HELIOS-B хаттамасына өзгерістер енгізу зерттеудің статистикалық қуатын арттыруға және препараттың клиникалық маңызды көрсеткіштерге әсері туралы барынша толық деректерді алуға ықпал етуге бағытталған. Vutrisiran монотерапиясының емдеуге жатқызу жиілігіне және ATTR-CM бар пациенттердің аман қалуына оң әсерін дәлелдеу, сондай-ақ жылына төрт рет енгізудің ыңғайлы режимі нарықтағы препаратты саралаудың маңызды факторына айналады. HELIOS-B оң нәтиже алған жағдайда компания 2024 жылдың соңына дейін sNDA-ға өтінім беруге ниетті.
ATTR терапиясы бағытында компанияның ұзақ мерзімді көшбасшылығын сақтап қалу үшін эксперименттік препарат ALN-TTRsc04 да арналған, ол I фазаны зерттеуде бір рет енгізгеннен кейін қандағы TTR патологиялық белок деңгейінің 97% -ға төмендегенін көрсетті. ІІІ фазаны пилоттық зерттеу 2024 айының соңында басталады.
zilebesiran клиникалық әзірлемесінің ілгерілеуі неғұрлым кең таралған ауруларды емдеу үшін siRNA класты препараттарды пайдаланудың елеулі әлеуетін көрсетеді. 2024 жылғы сәуірдің басында компания Roche-мен бірлесіп әзірленетін артериялық гипертензияны емдеуге арналған siRNA класты препарат zilebesiran клиникалық зерттеу бағдарламасының бір бөлігі болып табылатын KARDIA-2 зерттеу нәтижелерін (II фаза, NCT05103332) top line ұсынуды жоспарлап отыр. Компаниялар жаһандық нарыққа zilebesiran жолы жылдам болады деп күтпейді. KARDIA зерттеу циклі сәтті аяқталған жағдайда, препаратқа сырқаттану және өлім-жітім сияқты қатты соңғы нүктелерге әсерін дәлелдеу керек. 2024 жылы бастама жасалатын III фазаны зерттеудің ұзақтығы бірнеше жылды құрайды. Сенімді деректер алынған жағдайда препаратты нарыққа шығару 2030 ж. ерте емес болады, Дегенмен, сәтті мақұлдау zilebesiran-ды кардиологияда қолданылатын siRNA-ның алғашқы өкілдерінің біріне айналдырады және стандартты терапия фонында АҚ бақылауына қол жеткізе алмайтын артериялық гипертензиясы бар миллиондаған пациенттерді емдеу мүмкіндігін кеңейтеді.
Метаболикалық ауруларды емдеуде siRNA препараттарының терапевтік мүмкіндіктерін зерттеу де пайплайнды дамытудың басым бағыттарының бірі болып табылады. 2 типті қант диабетін емдеуге арналған ALN-KHK өз кандидатынан басқа, Alnylam Regeneron Pharmaceuticals-мен бірлесіп алкогольді емес ауруларды емдеуге арналған ALN-PNP (I фаза) және ALN-HSD (II фаза) препараттарын ерте клиникалық әзірлеуді жүргізеді стеатогепатит (nonalcoholic steatohepatitis, NASH) - АҚШ-та 16 миллионнан астам адам зардап шегетін бауыр ауруларының бірі. Нарықта NASH-ті емдеуге арналған мақұлданған препараттардың болмауы осындай кең ауқымды мақсатты популяция кезінде айқын медициналық қажеттілікті негіздейді және компаниялар үшін тиімді кандидаттарды коммерцияландырудың бірегей перспективаларын жасайды.
Гайденс азық-түлік пайдасы жағынан сенімсіз болып шықты. Азық-түлік түсімі $1,4-1,5 млрд. гайденс медиасы консенсус пен біздің болжамымыздан төмен болып шықты. Біз мұндай гайденсті консервативті деп бағалаймыз. Мұндай консерватизм пациенттердің Amvuttra-ға көшуінің баяулауына байланысты болуы мүмкін. Біз 2024 жыл ішінде гайденсті жақсарту мүмкіндігіне жол береміз, Коллаборация мен роялтиден түсетін түсім $325-425 млн ауқымында жоспарланған, бұл консенсустан едәуір асып түседі және азық-түлік түсімінің гайденсі бойынша олқылықтардың орнын толтырады. Операциялық шығыстар $1,675-1775 млрд аралығында күтілуде, бұл консенсустан біршама төмен және шығыстардың баяу өсу үрдісін көрсетеді.
«HELIOS-B нәтижелерін жариялау мерзімін ауыстыру және азық-түлік түсімі бойынша гайденстегі қателіктер нарықтың есептен теріс әсер алуына себеп болды. Қысқа мерзімді көкжиекте компанияның ерте пайплейніндегі жаңартулар басты назарда болады. Helios-B хаттамасындағы күтпеген өзгерістерді және гайденстегі қателіктерді ескере отырып, біз мақсатты бағаны $180 дейін төмендетеміз және сатып алу ұсынысын сақтаймыз», - деп түсініктеме берді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.
Alnylam жиынтық табысы г/г 31% -ға өсті, Amvuttra препаратының пациенттері санының өсуі негізгі драйвер болып қала береді. Нәтижелер жаңартылған гайденске сәйкес келді. TTR өнімдеріндегі пациенттердің динамикасы туралы деректер Onpattro-дан Amvuttra-ға өту қарқыны 2023 жылдың екінші жартысында бірінші жартыжылдықпен салыстырғанда баяулағанын көрсетеді. Бұл Amvuttra табысының өсуіне кедергі келтіреді. Бұл ретте Amvuttra-ның жаңа пациенттері санының өсуі оң сәт болып табылады, бұл түсімнің өсуін қолдайды және Onpattro каннибализациясының әсерін өтейді. Жаңа препаратқа деген сұраныс әлі де күшті. TTR франшизасы пациенттерінің саны 4000 адамнан асты, бұл пациенттердің қол жетімді санының 10% -дан азын құрайды. Alnylam осы тауаша сегментте көшбасшы болып қала береді.
GIVLAARI жаңа пациенттерінің өсу қарқыны шаршы метр және ж/ж баяулады, алайда сұраныстың өсуі, әсіресе шетелде сақталуда. OXLUMO жаңа пациенттер саны бойынша жаңа рекордты көрсетті. Менеджмент барлық өңірлерде сұраныстың өсуін және шетелдік нарықта жеткізудің қолайлы таймингін атап өтеді. Біз ультра сирек аурулар сегментінің оң динамикасы 2024 жылы сақталады деп күтеміз.
Рентабельділік түсімнің өсуінің арқасында жақсарады. COGS өсуі түсімнің өсу қарқынынан төмен, бұл жалпы рентабельділікке оң әсер етеді. R&D және SG&A да түсімнің өсу қарқынынан төмен, алайда компания қызметкерлер санын және клиникалық бағдарламаларға арналған шығыстарды ұлғайтуды жалғастыруда.
Vutrisiran препаратын тағайындауға айғақтардың әлеуетті кеңеюі 2024 жылғы ең күтілетін корпоративтік оқиғалардың бірі болып табылады. Индустрияның негізгі назары ATTR-CM бар пациенттерде vutrisiran тиімділігі мен қауіпсіздігін дәлелдеуге арналған HELIOS-B (III фаза, NCT04153149) ауқымды зерттеуіне аударылған, олардың жалпы саны шамамен Бүкіл әлемде 300 000 адам. Инвесторлар үшін күтпеген жағдай зерттеу жүргізу мерзімінің ұлғаюы және нәтижелердің top line жарияланымын маусымның соңы - 2024 жылғы шілденің басына ауыстыру болды. Зерттеудің жаңартылған хаттамасы бастапқы және қайталама нүктелерді қайта қарауды, сондай-ақ пациенттерді бақылау мерзімдерін 30 айдан 33 айға дейін ұзартуды қамтиды. Компанияның мәлімдемесі бойынша, HELIOS-B хаттамасына өзгерістер енгізу зерттеудің статистикалық қуатын арттыруға және препараттың клиникалық маңызды көрсеткіштерге әсері туралы барынша толық деректерді алуға ықпал етуге бағытталған. Vutrisiran монотерапиясының емдеуге жатқызу жиілігіне және ATTR-CM бар пациенттердің аман қалуына оң әсерін дәлелдеу, сондай-ақ жылына төрт рет енгізудің ыңғайлы режимі нарықтағы препаратты саралаудың маңызды факторына айналады. HELIOS-B оң нәтиже алған жағдайда компания 2024 жылдың соңына дейін sNDA-ға өтінім беруге ниетті.
ATTR терапиясы бағытында компанияның ұзақ мерзімді көшбасшылығын сақтап қалу үшін эксперименттік препарат ALN-TTRsc04 да арналған, ол I фазаны зерттеуде бір рет енгізгеннен кейін қандағы TTR патологиялық белок деңгейінің 97% -ға төмендегенін көрсетті. ІІІ фазаны пилоттық зерттеу 2024 айының соңында басталады.
zilebesiran клиникалық әзірлемесінің ілгерілеуі неғұрлым кең таралған ауруларды емдеу үшін siRNA класты препараттарды пайдаланудың елеулі әлеуетін көрсетеді. 2024 жылғы сәуірдің басында компания Roche-мен бірлесіп әзірленетін артериялық гипертензияны емдеуге арналған siRNA класты препарат zilebesiran клиникалық зерттеу бағдарламасының бір бөлігі болып табылатын KARDIA-2 зерттеу нәтижелерін (II фаза, NCT05103332) top line ұсынуды жоспарлап отыр. Компаниялар жаһандық нарыққа zilebesiran жолы жылдам болады деп күтпейді. KARDIA зерттеу циклі сәтті аяқталған жағдайда, препаратқа сырқаттану және өлім-жітім сияқты қатты соңғы нүктелерге әсерін дәлелдеу керек. 2024 жылы бастама жасалатын III фазаны зерттеудің ұзақтығы бірнеше жылды құрайды. Сенімді деректер алынған жағдайда препаратты нарыққа шығару 2030 ж. ерте емес болады, Дегенмен, сәтті мақұлдау zilebesiran-ды кардиологияда қолданылатын siRNA-ның алғашқы өкілдерінің біріне айналдырады және стандартты терапия фонында АҚ бақылауына қол жеткізе алмайтын артериялық гипертензиясы бар миллиондаған пациенттерді емдеу мүмкіндігін кеңейтеді.
Метаболикалық ауруларды емдеуде siRNA препараттарының терапевтік мүмкіндіктерін зерттеу де пайплайнды дамытудың басым бағыттарының бірі болып табылады. 2 типті қант диабетін емдеуге арналған ALN-KHK өз кандидатынан басқа, Alnylam Regeneron Pharmaceuticals-мен бірлесіп алкогольді емес ауруларды емдеуге арналған ALN-PNP (I фаза) және ALN-HSD (II фаза) препараттарын ерте клиникалық әзірлеуді жүргізеді стеатогепатит (nonalcoholic steatohepatitis, NASH) - АҚШ-та 16 миллионнан астам адам зардап шегетін бауыр ауруларының бірі. Нарықта NASH-ті емдеуге арналған мақұлданған препараттардың болмауы осындай кең ауқымды мақсатты популяция кезінде айқын медициналық қажеттілікті негіздейді және компаниялар үшін тиімді кандидаттарды коммерцияландырудың бірегей перспективаларын жасайды.
Гайденс азық-түлік пайдасы жағынан сенімсіз болып шықты. Азық-түлік түсімі $1,4-1,5 млрд. гайденс медиасы консенсус пен біздің болжамымыздан төмен болып шықты. Біз мұндай гайденсті консервативті деп бағалаймыз. Мұндай консерватизм пациенттердің Amvuttra-ға көшуінің баяулауына байланысты болуы мүмкін. Біз 2024 жыл ішінде гайденсті жақсарту мүмкіндігіне жол береміз, Коллаборация мен роялтиден түсетін түсім $325-425 млн ауқымында жоспарланған, бұл консенсустан едәуір асып түседі және азық-түлік түсімінің гайденсі бойынша олқылықтардың орнын толтырады. Операциялық шығыстар $1,675-1775 млрд аралығында күтілуде, бұл консенсустан біршама төмен және шығыстардың баяу өсу үрдісін көрсетеді.