25.11.2022 04:27

Генная терапия uniQure получила одобрение: акции подорожали

Одобрение перспективной генной терапии uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) стало драйвером роста котировок компании более чем на 14%. Инвесторы полагают, что разработанная uniQure терапия уже в ближайшее время сможет приносить доход.

В начале недели Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), нацеленную на лечение гемофилии B. Препарат был разработан uniQure, но коммерциализацией терапии будет заниматься компания CSL. Отметим, что к настоящему моменту uniQure уже получила $500 млн в виде промежуточных платежей от CSL и получит еще до $1,5 млрд в случае одобрения препарата, а также многоуровневые двузначные гонорары от доходов, полученных с продаж терапии.

Гемофилия — редкое генетическое заболевание, которое поражает примерно 1 из 5000 новорожденных, и около четверти из них получают диагноз гемофилия В. При этом типе заболевания у пациентов наблюдается дефицит IX фактора свертывания крови, что делает почти каждое кровотечение смертельно опасным для больного. В испытаниях терапия Hemgenix от uniQure показала снижение частоты ежегодных кровотечений. В итоге 94% пациентов с гемофилией B после применения генетической терапии больше не нуждаются в профилактике фактором IX.

Предполагаемая цена Hemgenix составит около $3,5 млн за одну дозу, что делает его самым дорогим лекарством в настоящее время. Одобрение этой терапии может кардинально изменить финансовое положение uniQure. В третьем квартале выручка компании составила $1,4 млн по сравнению с $2 млн в тот же период год назад. Компания сообщила об убытке $47,9 млн, или $1,02 на акцию.

На торгах 23 ноября акция QURE стоила $26,36.