09.03.2023 16:24
Удастся ли CRISPR Therapeutics получить первое одобрение в нынешнем году?
Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) в нынешнем году может получить одобрение своей генетической терапии. Это станет первым коммерческим препаратом биотеха, однако выручку от него необходимо будет поделить с партнером.
CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals разрабатывают генетическую терапию exa-cel, нацеленную на лечение редких заболеваний крови — серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Компании планируют подать заявку в FDA на одобрение этого препарата уже в текущем году. Если терапия будет одобрена, то станет первой терапией CRISPR, разрешенной FDA для лечения генетического заболевания.
Напомним, что ранее генетическая терапия exa-cel показала многообещающие результаты в исправлении генетических мутаций. В испытаниях терапия лечила болезнь и избавляла пациентов от необходимости утомительных переливаний крови. В среднем, после применения терапии пациенты не требовали переливаний крови от 2 до 32 месяцев.
Exa-cel имеет несколько регуляторных преференций в США, что может ускорить одобрение терапии и даст ей эксклюзивность на некоторых направлениях. CRISPR Therapeutics оценивает предполагаемую численность пациентов для exa-cel в более чем 450 000 человек в США и Европе. Терапия, вероятно, будет дорогой для пациентов и прибыльной для CRISPR Therapeutics и Vertex. Последняя получит 60% дохода от exa-cel, а CRISPR Therapeutics получит остальную часть, плюс промежуточный платеж в размере $200 млн, если терапия будет одобрена.
Одобрение терапии станет важным шагом для CRISPR Therapeutics, которая пока не приносит прибыли. Хотя FDA может потребоваться не менее года, чтобы выдать разрешение exa-cel, если терапия вообще его получит. Будучи первой терапией на основе CRISPR для лечения заболеваний, она будет тщательно изучаться, прежде чем регулирующий орган вынесет вердикт.
В портфеле CRISPR Therapeutics также есть две перспективные терапии для лечения раковых заболеваний. Эти терапии полностью принадлежат компании, потому в случае одобрения вся прибыль достанется ей.
На торгах 8 марта акция CRSP стоила $47,93.
CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals разрабатывают генетическую терапию exa-cel, нацеленную на лечение редких заболеваний крови — серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Компании планируют подать заявку в FDA на одобрение этого препарата уже в текущем году. Если терапия будет одобрена, то станет первой терапией CRISPR, разрешенной FDA для лечения генетического заболевания.
Напомним, что ранее генетическая терапия exa-cel показала многообещающие результаты в исправлении генетических мутаций. В испытаниях терапия лечила болезнь и избавляла пациентов от необходимости утомительных переливаний крови. В среднем, после применения терапии пациенты не требовали переливаний крови от 2 до 32 месяцев.
Exa-cel имеет несколько регуляторных преференций в США, что может ускорить одобрение терапии и даст ей эксклюзивность на некоторых направлениях. CRISPR Therapeutics оценивает предполагаемую численность пациентов для exa-cel в более чем 450 000 человек в США и Европе. Терапия, вероятно, будет дорогой для пациентов и прибыльной для CRISPR Therapeutics и Vertex. Последняя получит 60% дохода от exa-cel, а CRISPR Therapeutics получит остальную часть, плюс промежуточный платеж в размере $200 млн, если терапия будет одобрена.
Одобрение терапии станет важным шагом для CRISPR Therapeutics, которая пока не приносит прибыли. Хотя FDA может потребоваться не менее года, чтобы выдать разрешение exa-cel, если терапия вообще его получит. Будучи первой терапией на основе CRISPR для лечения заболеваний, она будет тщательно изучаться, прежде чем регулирующий орган вынесет вердикт.
В портфеле CRISPR Therapeutics также есть две перспективные терапии для лечения раковых заболеваний. Эти терапии полностью принадлежат компании, потому в случае одобрения вся прибыль достанется ей.
На торгах 8 марта акция CRSP стоила $47,93.