Alnylam Pharmaceuticals. Биотехнология саласындағы жаңашылдық
Alnylam (ALNY) – генетикалық ауруларды емдеуге арналған РНҚ технологиясына негізделген терапияны әзірлеуге маманданған американдық биотехнологиялық компания. Компания кірісінің 61% АҚШ-қа, 30% Еуропаға тиесілі. Сондай-ақ, компания Азия-Тынық мұхиты аймағында және Таяу Шығыста ұсынылған. 2023 жылдың III тоқсанындағы Alnylam есебі инвесторлардың күткенінен жақсы болды. Негізгі франчайзингтерге сұраныс күшті болып қала береді. Ағымдағы жылдың соңына дейін құбырдың маңызды жаңартулары күтілуде.
Негізгі инвестициялық тезистер
1. Alnylam 2023 жылдың соңына дейін ұсынуға ниетті topline ALN-KHK және ALN-TTRsc04 кандидаттарының I фазалық зерттеулерінің нәтижелері. 2022 жылдың желтоқсанында басталған пилоттық зерттеу сау еріктілер мен T2DM және семіздікпен ауыратын науқастарда ALN-KHK препаратының қауіпсіздігін, төзімділігін және тиімділігін зерттейді. Бұрын адам емес приматтардағы клиникаға дейінгі зерттеулерде препаратты бір рет тері астына енгізгеннен кейін 85 күннен кейін KHK ферменті өндірісінің 94% - ға тұрақты және айқын төмендеуі байқалды. ALN-KHK әзірлеу және коммерцияландыру құқықтары толығымен Alnylam-ға тиесілі, бұл клиникалық дамуды сәтті аяқтаған жағдайда оның нарықтың өсуінің әсерлі перспективалары және АҚШ-тағы мақсатты популяция мөлшері 50 миллионнан асатын бейорфандық нозологиялар бағытындағы ұстанымын нығайтуға мүмкіндік береді.
2.
ALN-TTRsc04 эксперименттік препараты болашақта транстиретин амилоидозын емдеуге арналған компания препараттарының тізімін кеңейте алады. ALN-TTRsc04 IKARIA-ның ең жаңа технологиялық платформасын қолдана отырып жасалған және транстиретин өндірісінің 90% төмендеуіне мүмкіндік береді. Сонымен қатар, ұзақ әсер ету арқылы жылына бір рет тері астына енгізуді қамтитын ALN-TTRsc04 тағайындаудың ыңғайлы схемасына қол жеткізіледі.
2. Alnylam терапевтік siRNA-ны дамытуда көшбасшы болып саналады, ол әлі де нарықта үстемдік етеді. 2023 жылдың қараша айындағы жағдай бойынша FDA siRNA-ның бес препаратын жалпы мақұлдады, олардың ішінде тек Leqvio (inclisiran) орфандық емес.
3. 2024 жылдың басында AMVUTTRA препаратының HELIOS-b (III кезең) зерттеуінің соңғы нәтижелері жарияланады деп күтілуде. Тұқым қуалайтын науқастарда кардиомиопатияның қосымша индикациясы транстиретин амилоидозы (hATTR) компанияға пациенттердің мақсатты популяциясын едәуір арттыруға және AMVUTTRA нарықтық позициясын жақсартуға мүмкіндік береді.
4. Бақыланбайтын артериялық гипертензиясы бар емделушілерде zilebesiran препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігін зерттеген KARDIA-1 (II кезең) зерттеуінің үмітті нәтижелері 2023 ж.III кв. жарияланғаннан кейін, Alnylam zilebesiran зерттеуін KARDIA-2 (II кезең) зерттеуінде жалғастыруға ниетті. KARDIA-2 пациенттерін қабылдау 2023 жылдың маусымында сәтті аяқталды, topline-II кезеңнің нәтижелері 2024 жылдың I тоқсанында жарияланады. Сәтті мақұлданған жағдайда, zilebesiran кардиологияда қолданылатын Sirna-ның алғашқы өкілдерінің бірі болады және стандартты терапия аясында қан қысымын бақылауға қол жеткізе алмайтын артериялық гипертензиясы бар миллиондаған науқастарды емдеу мүмкіндіктерін кеңейтеді.
Осылайша, алдағы айларда Alnylam бірнеше маңызды клиникалық бағдарламаларда ілгерілеуді көрсете алады, бұл инвесторлардың назарынан тыс қалмайды.
ALNY акцияларының мақсатты бағасы - $198, «сатып алуды» ұсынамыз.
Негізгі инвестициялық тезистер
1. Alnylam 2023 жылдың соңына дейін ұсынуға ниетті topline ALN-KHK және ALN-TTRsc04 кандидаттарының I фазалық зерттеулерінің нәтижелері. 2022 жылдың желтоқсанында басталған пилоттық зерттеу сау еріктілер мен T2DM және семіздікпен ауыратын науқастарда ALN-KHK препаратының қауіпсіздігін, төзімділігін және тиімділігін зерттейді. Бұрын адам емес приматтардағы клиникаға дейінгі зерттеулерде препаратты бір рет тері астына енгізгеннен кейін 85 күннен кейін KHK ферменті өндірісінің 94% - ға тұрақты және айқын төмендеуі байқалды. ALN-KHK әзірлеу және коммерцияландыру құқықтары толығымен Alnylam-ға тиесілі, бұл клиникалық дамуды сәтті аяқтаған жағдайда оның нарықтың өсуінің әсерлі перспективалары және АҚШ-тағы мақсатты популяция мөлшері 50 миллионнан асатын бейорфандық нозологиялар бағытындағы ұстанымын нығайтуға мүмкіндік береді.
2.
ALN-TTRsc04 эксперименттік препараты болашақта транстиретин амилоидозын емдеуге арналған компания препараттарының тізімін кеңейте алады. ALN-TTRsc04 IKARIA-ның ең жаңа технологиялық платформасын қолдана отырып жасалған және транстиретин өндірісінің 90% төмендеуіне мүмкіндік береді. Сонымен қатар, ұзақ әсер ету арқылы жылына бір рет тері астына енгізуді қамтитын ALN-TTRsc04 тағайындаудың ыңғайлы схемасына қол жеткізіледі.
2. Alnylam терапевтік siRNA-ны дамытуда көшбасшы болып саналады, ол әлі де нарықта үстемдік етеді. 2023 жылдың қараша айындағы жағдай бойынша FDA siRNA-ның бес препаратын жалпы мақұлдады, олардың ішінде тек Leqvio (inclisiran) орфандық емес.
3. 2024 жылдың басында AMVUTTRA препаратының HELIOS-b (III кезең) зерттеуінің соңғы нәтижелері жарияланады деп күтілуде. Тұқым қуалайтын науқастарда кардиомиопатияның қосымша индикациясы транстиретин амилоидозы (hATTR) компанияға пациенттердің мақсатты популяциясын едәуір арттыруға және AMVUTTRA нарықтық позициясын жақсартуға мүмкіндік береді.
4. Бақыланбайтын артериялық гипертензиясы бар емделушілерде zilebesiran препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігін зерттеген KARDIA-1 (II кезең) зерттеуінің үмітті нәтижелері 2023 ж.III кв. жарияланғаннан кейін, Alnylam zilebesiran зерттеуін KARDIA-2 (II кезең) зерттеуінде жалғастыруға ниетті. KARDIA-2 пациенттерін қабылдау 2023 жылдың маусымында сәтті аяқталды, topline-II кезеңнің нәтижелері 2024 жылдың I тоқсанында жарияланады. Сәтті мақұлданған жағдайда, zilebesiran кардиологияда қолданылатын Sirna-ның алғашқы өкілдерінің бірі болады және стандартты терапия аясында қан қысымын бақылауға қол жеткізе алмайтын артериялық гипертензиясы бар миллиондаған науқастарды емдеу мүмкіндіктерін кеңейтеді.
Осылайша, алдағы айларда Alnylam бірнеше маңызды клиникалық бағдарламаларда ілгерілеуді көрсете алады, бұл инвесторлардың назарынан тыс қалмайды.
ALNY акцияларының мақсатты бағасы - $198, «сатып алуды» ұсынамыз.