26.02.2024 10:57
BioMarin есебі: негізгі сәттер
BioMarin (BMRN) 2023 жылдың IV тоқсанында инвесторлардың болжамынан жақсы есеп берді. Түзетілген пайда бір акцияға $0,49 болды, бұл консенсустан 14% -ға жоғары болды. VOXZOGO-ның түсімі күтілгеннен асып түседі, препарат 2024 жылы компанияның түсімі өсімінің негізгі драйвері болады.
«ROCTAVIAN-дың іске қосылуы бұрынғысынша ерте кезеңде тұр және менеджмент 2024 жылы препараттың түсімінің өсу перспективаларына қатысты түсініктемелерде консерватизм танытады. 2024 жылы түсімнің екі мәнді өсуі және рентабельділіктің жақсаруы күтілуде, бұл жедел айтарлықтай жақсартады. EPS. Рентабельділіктің күтілгеннен жылдам жақсару перспективасын ескере отырып, біз мақсатты бағаны $115 дейін көтереміз және сатып алу ұсынысын сақтаймыз», - деп түсініктеме берді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.
BioMarin жиынтық табысы 20% -ға ж/ж өсті. Негізгі драйвер VOXZOGO (+ 118% ж/ж) болып табылады. АҚШ пен ЕО-да ахондроплазия бойынша IV т. жас шектеулерін кеңейтуден кейін жаңа тағайындаулардың басым бөлігі (70%) бес жасқа дейінгі пациенттерге тиесілі болды, бұл препараттың IV т. түсімінің өсуін жеделдетудің драйвері болды. Бұл драйвер өзектілігін сақтайды және 2024 жылы Компания препаратты басқа индикаторларда, атап айтқанда, гипохондроплазияда қолдану мүмкіндігін қарастырады, алайда ағымдағы конфигурацияда VOXZOGO әлеуетті блокбастер болып табылады және BioMarin түсімінің өсуінің негізгі драйверлерінің бірі болып қалады.
VOXZOGO (vosoritide) тағайындауды кеңейту және оның перспективалы терапиялық әлеуеті препаратты BioMarin табысының өсуінің негізгі ұзақ мерзімді драйвері ретінде позициялауға мүмкіндік берді. 2023 жылғы қазанда компания бес жасқа дейінгі балаларда ахондроплазияны емдеу үшін VOXZOGO (vosoritide) қолдануға FDA мақұлдауын алды. Осылайша, бастапқыда 2021 жылы бес жастан асқан балаларға қолдануға рұқсат етілген АҚШ-та препаратты тағайындау үшін жас шектеулері толығымен алып тасталды. Компанияның бағалауынша, АҚШ-та бес жасқа толмаған 800-ге жуық бала бойы ашық пластинкалары бар ахондроплазиядан зардап шегеді. Дәл осы пациенттер санаты VOXZOGO (vosoritide) сатылымының тоқсандық әсерлі өсуіне себеп болды.
Көрсеткіштерді одан әрі кеңейту есебінен VOXZOGO (vosoritide) нарықтық қамтуды арттыру Biomarin үшін стратегиялық басымдық болып табылады. 2023 жылдың соңында компания гипохондроплазиямен ауыратын пациенттерде vosoritide пилоттық зерттеуіне бастамашы болды. Бұдан басқа, Biomarin жаһандық реттеуіштермен vosoritide клиникалық әзірлеу бағдарламасын идиопатиялық төмен бойлық және көптеген генетикалық төмен бойлық көрсеткіштері бойынша талқылайды. Осы нозологиялар бойынша vosoritide пилоттық зерттеулерін 2024 жылдың ішінде бастау жоспарлануда, Екінші маңызды бағыт АҚШ-тан тыс негізгі нарықтарда vosoritide тағайындауға жас шектеулерін еңсеру болып табылады. Жақын арада компания Еуропалық комиссияның жас шегін екі жастан төрт айға дейін төмендетуге қатысты оң шешімін күтеді. 2023 жылдың аяғындағы жағдай бойынша 2600-ге жуық ахондроплазиямен ауыратын пациенттер vosoritide ем қабылдайды, бұл олардың жаһандық санының 15% -нан аспайды, нарықтық экспансияның елеулі әлеуетін негіздейді. 2024 жылы компания vosoritide терапиясын бастаған пациенттер санын кем дегенде екі есеге арттыруды жоспарлап отыр.
Тағы екі пациент ROCTAVIAN терапиясын IV шаршы метрде бастады: біреуі Германияда және біреуі АҚШ-та. 2023 жылдың қорытындысы бойынша препараттың түсімі $3,5 млн құрап, ІІІ шаршы гайденспен ($10 млн-нан аз) төмендеді. Коммерциялық іске қосу ерте сатыда жалғасуда - компания денсаулық сақтау мекемелерін даярлаумен және персоналды оқытумен айналысады. Терапияны сақтандыру арқылы жабу туралы келіссөздер жалғасуда: қаңтарда Италияда шығындарды өтеу шарттары бойынша уағдаластықтарға қол жеткізілді. Менеджменттің болжамынша, ROCTAVIAN іске қосу траекториясы 2024-2025 жылдары анықталады, бұл компанияға күтілгеннен гөрі толық ауқымды коммерциялық терапияны іске қосу үшін көп уақыт қажет екенін білдіреді.
«Сонымен қатар, біз әлі де болса препараттың түсімі 2023 жылға қарағанда 2024 жылы шаршы метрді неғұрлым жылдам қарқынмен өседі деп күтеміз, Менеджмент ROCTAVIAN-тың 2024 жылы BioMarin түсімінің өсуіне қосқан үлесі аз болады деп күтеді», - деп есептейді сарапшы.
Клиникалық практикаға ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec) гендік терапиясын енгізу қарқыны өте төмен күйінде қалып отыр. Biomarin мәліметінше, АҚШ пен ЕО-да препарат мақұлданған сәттен бастап алты ай ішінде A гемофилиясының ауыр түрімен ауыратын тек үш пациент ғана ROCTAVIAN терапиясын ала алды. Осындай төмен қамту себептерінің ішінде компания пациенттерге мұқият алдын ала скрининг жүргізу қажеттілігін және гендік терапия мүмкіндіктері туралы дәрігерлердің жеткіліксіз хабардар болуын атайды. ROCTAVIAN клиникалық әзірлемесінің белсенді бағдарламасы VIII факторды ингибиторлармен емдеу (GENEr8-INH зерттеу, I/II фаза) және кортикостероидтарды профилактикалық қабылдау (GENEr8-3 зерттеу, III фаза) аясында пациенттердегі терапияның тиімділігін дәлелдеуге арналған. ROCTAVIAN препаратының жаһандық нарықтарға қолжетімділігінің төмен жылдамдығы проблемалары компанияның алдағы апталарда ұсынуға ниетті пайплайнды дамыту стратегиясын қайта қарау себептерінің бірі болып табылады.
Энзимдердің қалған азық-түлік қоржыны аралас динамиканы көрсетті. Түсім бойынша ең ірі препарат VIMIZIM (+ 15,5% г/г) мемлекеттік сатып алулардың консенсус қолайлы таймингінен біршама асып түсті. KUVAN түсімі (г/г − 31,5%) эксклюзивтілікті жоғалтқаннан кейін төмендеуді жалғастыруда және компанияның жиынтық түсімінің өсуіне қысымның негізгі факторы болып табылады. 2023 жылдың қорытындысы бойынша энзим қоржынының түсімі гайденс диапазонының төменгі шегіне жақын болды. Freedom Finance Global сарапшысы энзим қоржынындағы ағымдағы трендтер 2024 жылы да сақталады деп күтеді
Рентабельділік гайденспен тұспа-тұс келді, менеджмент 2024 жылы операциялық рентабельділікті арттыруды жоспарлап отыр, Жалпы рентабельділік IV шаршы метрде 79% -дан асты. Non-GAAP операциялық рентабельділігі 2023 жылы тұрақсыз болып қалды және IV тоқсанда 15,4% -ға дейін аздап төмендеді, Бұл ретте менеджмент операциялық шығыстардың баяу өсуі есебінен 2024 жылы рентабельділікті арттыруға ниетті, бұған VOXZOGO түсімінің өсуі ықпал етеді.
2024 жылға Гайденс тек үш компонентті ғана қамтыды және жекелеген препараттардың түсімі бойынша егжей-тегжейлі ақпарат жоқ. Жиынтық түсім $2,7-2,8 млрд диапазонында күтілуде, бұл 2023 жылдың нәтижелерінен 11,6-15,8% жоғары Түсімнің өсуіне негізгі үлесті VOXZOGO қосады. ROCTAVIAN-дан түсетін ықтимал түсім де гайденске енгізілген, бұл ретте препараттың жиынтық түсімге үлесі қарапайым болады. Сондай-ақ менеджмент 2024 жылдың екінші жартыжылдығында түсімнің өсуінің жеделдеуін күтетінін атап өтті, бұл маусымдық факторларға ғана емес, сондай-ақ ROCTAVIAN іске қосылуындағы күтілетін прогреске де байланысты болуы мүмкін. BioMarin алғаш рет операциялық рентабельділіктің 23-24% диапазонында non-GAAP бойынша гайденсті ұсынды. Нәтижесінде. EPS $2,6- $2,8 аралығында күтілуде, бұл 2023 жылдың нәтижесінен 30% -ға жақсы.
«ROCTAVIAN-дың іске қосылуы бұрынғысынша ерте кезеңде тұр және менеджмент 2024 жылы препараттың түсімінің өсу перспективаларына қатысты түсініктемелерде консерватизм танытады. 2024 жылы түсімнің екі мәнді өсуі және рентабельділіктің жақсаруы күтілуде, бұл жедел айтарлықтай жақсартады. EPS. Рентабельділіктің күтілгеннен жылдам жақсару перспективасын ескере отырып, біз мақсатты бағаны $115 дейін көтереміз және сатып алу ұсынысын сақтаймыз», - деп түсініктеме берді Freedom Finance Global аға талдаушысы Илья Зубков.
BioMarin жиынтық табысы 20% -ға ж/ж өсті. Негізгі драйвер VOXZOGO (+ 118% ж/ж) болып табылады. АҚШ пен ЕО-да ахондроплазия бойынша IV т. жас шектеулерін кеңейтуден кейін жаңа тағайындаулардың басым бөлігі (70%) бес жасқа дейінгі пациенттерге тиесілі болды, бұл препараттың IV т. түсімінің өсуін жеделдетудің драйвері болды. Бұл драйвер өзектілігін сақтайды және 2024 жылы Компания препаратты басқа индикаторларда, атап айтқанда, гипохондроплазияда қолдану мүмкіндігін қарастырады, алайда ағымдағы конфигурацияда VOXZOGO әлеуетті блокбастер болып табылады және BioMarin түсімінің өсуінің негізгі драйверлерінің бірі болып қалады.
VOXZOGO (vosoritide) тағайындауды кеңейту және оның перспективалы терапиялық әлеуеті препаратты BioMarin табысының өсуінің негізгі ұзақ мерзімді драйвері ретінде позициялауға мүмкіндік берді. 2023 жылғы қазанда компания бес жасқа дейінгі балаларда ахондроплазияны емдеу үшін VOXZOGO (vosoritide) қолдануға FDA мақұлдауын алды. Осылайша, бастапқыда 2021 жылы бес жастан асқан балаларға қолдануға рұқсат етілген АҚШ-та препаратты тағайындау үшін жас шектеулері толығымен алып тасталды. Компанияның бағалауынша, АҚШ-та бес жасқа толмаған 800-ге жуық бала бойы ашық пластинкалары бар ахондроплазиядан зардап шегеді. Дәл осы пациенттер санаты VOXZOGO (vosoritide) сатылымының тоқсандық әсерлі өсуіне себеп болды.
Көрсеткіштерді одан әрі кеңейту есебінен VOXZOGO (vosoritide) нарықтық қамтуды арттыру Biomarin үшін стратегиялық басымдық болып табылады. 2023 жылдың соңында компания гипохондроплазиямен ауыратын пациенттерде vosoritide пилоттық зерттеуіне бастамашы болды. Бұдан басқа, Biomarin жаһандық реттеуіштермен vosoritide клиникалық әзірлеу бағдарламасын идиопатиялық төмен бойлық және көптеген генетикалық төмен бойлық көрсеткіштері бойынша талқылайды. Осы нозологиялар бойынша vosoritide пилоттық зерттеулерін 2024 жылдың ішінде бастау жоспарлануда, Екінші маңызды бағыт АҚШ-тан тыс негізгі нарықтарда vosoritide тағайындауға жас шектеулерін еңсеру болып табылады. Жақын арада компания Еуропалық комиссияның жас шегін екі жастан төрт айға дейін төмендетуге қатысты оң шешімін күтеді. 2023 жылдың аяғындағы жағдай бойынша 2600-ге жуық ахондроплазиямен ауыратын пациенттер vosoritide ем қабылдайды, бұл олардың жаһандық санының 15% -нан аспайды, нарықтық экспансияның елеулі әлеуетін негіздейді. 2024 жылы компания vosoritide терапиясын бастаған пациенттер санын кем дегенде екі есеге арттыруды жоспарлап отыр.
Тағы екі пациент ROCTAVIAN терапиясын IV шаршы метрде бастады: біреуі Германияда және біреуі АҚШ-та. 2023 жылдың қорытындысы бойынша препараттың түсімі $3,5 млн құрап, ІІІ шаршы гайденспен ($10 млн-нан аз) төмендеді. Коммерциялық іске қосу ерте сатыда жалғасуда - компания денсаулық сақтау мекемелерін даярлаумен және персоналды оқытумен айналысады. Терапияны сақтандыру арқылы жабу туралы келіссөздер жалғасуда: қаңтарда Италияда шығындарды өтеу шарттары бойынша уағдаластықтарға қол жеткізілді. Менеджменттің болжамынша, ROCTAVIAN іске қосу траекториясы 2024-2025 жылдары анықталады, бұл компанияға күтілгеннен гөрі толық ауқымды коммерциялық терапияны іске қосу үшін көп уақыт қажет екенін білдіреді.
«Сонымен қатар, біз әлі де болса препараттың түсімі 2023 жылға қарағанда 2024 жылы шаршы метрді неғұрлым жылдам қарқынмен өседі деп күтеміз, Менеджмент ROCTAVIAN-тың 2024 жылы BioMarin түсімінің өсуіне қосқан үлесі аз болады деп күтеді», - деп есептейді сарапшы.
Клиникалық практикаға ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec) гендік терапиясын енгізу қарқыны өте төмен күйінде қалып отыр. Biomarin мәліметінше, АҚШ пен ЕО-да препарат мақұлданған сәттен бастап алты ай ішінде A гемофилиясының ауыр түрімен ауыратын тек үш пациент ғана ROCTAVIAN терапиясын ала алды. Осындай төмен қамту себептерінің ішінде компания пациенттерге мұқият алдын ала скрининг жүргізу қажеттілігін және гендік терапия мүмкіндіктері туралы дәрігерлердің жеткіліксіз хабардар болуын атайды. ROCTAVIAN клиникалық әзірлемесінің белсенді бағдарламасы VIII факторды ингибиторлармен емдеу (GENEr8-INH зерттеу, I/II фаза) және кортикостероидтарды профилактикалық қабылдау (GENEr8-3 зерттеу, III фаза) аясында пациенттердегі терапияның тиімділігін дәлелдеуге арналған. ROCTAVIAN препаратының жаһандық нарықтарға қолжетімділігінің төмен жылдамдығы проблемалары компанияның алдағы апталарда ұсынуға ниетті пайплайнды дамыту стратегиясын қайта қарау себептерінің бірі болып табылады.
Энзимдердің қалған азық-түлік қоржыны аралас динамиканы көрсетті. Түсім бойынша ең ірі препарат VIMIZIM (+ 15,5% г/г) мемлекеттік сатып алулардың консенсус қолайлы таймингінен біршама асып түсті. KUVAN түсімі (г/г − 31,5%) эксклюзивтілікті жоғалтқаннан кейін төмендеуді жалғастыруда және компанияның жиынтық түсімінің өсуіне қысымның негізгі факторы болып табылады. 2023 жылдың қорытындысы бойынша энзим қоржынының түсімі гайденс диапазонының төменгі шегіне жақын болды. Freedom Finance Global сарапшысы энзим қоржынындағы ағымдағы трендтер 2024 жылы да сақталады деп күтеді
Рентабельділік гайденспен тұспа-тұс келді, менеджмент 2024 жылы операциялық рентабельділікті арттыруды жоспарлап отыр, Жалпы рентабельділік IV шаршы метрде 79% -дан асты. Non-GAAP операциялық рентабельділігі 2023 жылы тұрақсыз болып қалды және IV тоқсанда 15,4% -ға дейін аздап төмендеді, Бұл ретте менеджмент операциялық шығыстардың баяу өсуі есебінен 2024 жылы рентабельділікті арттыруға ниетті, бұған VOXZOGO түсімінің өсуі ықпал етеді.
2024 жылға Гайденс тек үш компонентті ғана қамтыды және жекелеген препараттардың түсімі бойынша егжей-тегжейлі ақпарат жоқ. Жиынтық түсім $2,7-2,8 млрд диапазонында күтілуде, бұл 2023 жылдың нәтижелерінен 11,6-15,8% жоғары Түсімнің өсуіне негізгі үлесті VOXZOGO қосады. ROCTAVIAN-дан түсетін ықтимал түсім де гайденске енгізілген, бұл ретте препараттың жиынтық түсімге үлесі қарапайым болады. Сондай-ақ менеджмент 2024 жылдың екінші жартыжылдығында түсімнің өсуінің жеделдеуін күтетінін атап өтті, бұл маусымдық факторларға ғана емес, сондай-ақ ROCTAVIAN іске қосылуындағы күтілетін прогреске де байланысты болуы мүмкін. BioMarin алғаш рет операциялық рентабельділіктің 23-24% диапазонында non-GAAP бойынша гайденсті ұсынды. Нәтижесінде. EPS $2,6- $2,8 аралығында күтілуде, бұл 2023 жылдың нәтижесінен 30% -ға жақсы.