13.05.2024 13:53
ASGCT конференциясында CRISPR Therapeutics гендік терапиясының бірегей платформасы
CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) биотехнологиялық компаниясы американдық гендік және жасушалық терапия қоғамының (ASGCT) өткен жыл сайынғы конференциясында күтпеген жерден көптеген жаңа терапияларды ұсынды. Енді CRISPR Therapeutics-тің басты артықшылығы түрлі органдарға жеткізілетін гендік терапиялар жиынтығы болуы мүмкін екені анық — көптеген ауруларды емдеуге арналған терапияларды әзірлеуге мүмкіндік беретін маңызды бәсекелестік артықшылық.
ASGCT конференциясындағы CRISPR Therapeutics-тің басты жаңалығы липидті нанобөлшектердің (LNP) көмегімен гендік терапияны жеткізуге арналған платформаның табысты әзірленуі туралы хабар болды. Мұндай нанобөлшектерді компания көз бен бауырға гендік терапияны жеткізу үшін сынап жатыр, бірақ теориялық тұрғыдан LNP іс жүзінде кез келген тінмен жұмыс істей алады.
ASGCT-де CRISPR Therapeutics компаниясы көздің кең таралған ауруы — глаукоманы емдеуге арналған LNP-нің ықтимал жоғары әлеуеті туралы хабарлады.
Компания сондай-ақ екі жаңа терапияның клиникаға дейінгі ерте сынақтарының нәтижелерін ұсынды:
CTX450 деп аталатын кандидат терапия тышқандарда бауыр порфириясын модельдерде бір рет қолданғанда 70 пайыздық тиімділікті көрсетті;
CTX340 терапиясы рефрактерлік гипертензия кезінде қан қысымын үш айға айтарлықтай төмендете алды.
CRISPR Therapeutics 2025 жылдың екінші жартысында CTX450 және CTX340 клиникалық зерттеулерін бастауды жоспарлап отыр. Бұл ұзақ мерзімді перспектива, бірақ LNP жаңа платформасының мүмкіндіктері инвесторлардың назарын аударуы мүмкін.
CRISPR Therapeutics бірегей платформасы CRISPR/Cas9 негізіндегі гендік терапияны пациент ағзасына жеткізу үшін нанобөлшектерді өте дәл және нақты органға пайдаланады. Бұл платформа жүрек-қан тамыры ауруларын емдеуге арналған CTX310 мен CTX320 клиникалық зерттеулерінен табысты өтіп жатыр. Енді компанияда бауырға арналған LNP платформасының тағы екі үміткер терапиясы бар.
Айта кету керек, жаңа терапиялар үлкен атаулы нарыққа бағытталған. Мысалы, CTX340 рефрактерлік гипертензияны емдеуге арналған дәрі-дәрмектер көмектеспейтін жоғары қан қысымы жағдайы. Мұндай диагноз тек АҚШ-та ғана 1,5 млн пациентте бар және бұл қауіпті жағдай, оған әлі сенімді емдеу құралдары жоқ.
CTX450 сирек кездесетін (АҚШ-та шамамен 5000 пациент) күйдегі жіті бауыр порфириясын емдеуге бағытталған. Бұл бауырда токсиндердің жиналуымен байланысты өте ауыр симптомдары бар генетикалық аурулар тобы.
10 мамырдағы сауда-саттықта CRSP акциясы $51,17 болды.
ASGCT конференциясындағы CRISPR Therapeutics-тің басты жаңалығы липидті нанобөлшектердің (LNP) көмегімен гендік терапияны жеткізуге арналған платформаның табысты әзірленуі туралы хабар болды. Мұндай нанобөлшектерді компания көз бен бауырға гендік терапияны жеткізу үшін сынап жатыр, бірақ теориялық тұрғыдан LNP іс жүзінде кез келген тінмен жұмыс істей алады.
ASGCT-де CRISPR Therapeutics компаниясы көздің кең таралған ауруы — глаукоманы емдеуге арналған LNP-нің ықтимал жоғары әлеуеті туралы хабарлады.
Компания сондай-ақ екі жаңа терапияның клиникаға дейінгі ерте сынақтарының нәтижелерін ұсынды:
CTX450 деп аталатын кандидат терапия тышқандарда бауыр порфириясын модельдерде бір рет қолданғанда 70 пайыздық тиімділікті көрсетті;
CTX340 терапиясы рефрактерлік гипертензия кезінде қан қысымын үш айға айтарлықтай төмендете алды.
CRISPR Therapeutics 2025 жылдың екінші жартысында CTX450 және CTX340 клиникалық зерттеулерін бастауды жоспарлап отыр. Бұл ұзақ мерзімді перспектива, бірақ LNP жаңа платформасының мүмкіндіктері инвесторлардың назарын аударуы мүмкін.
CRISPR Therapeutics бірегей платформасы CRISPR/Cas9 негізіндегі гендік терапияны пациент ағзасына жеткізу үшін нанобөлшектерді өте дәл және нақты органға пайдаланады. Бұл платформа жүрек-қан тамыры ауруларын емдеуге арналған CTX310 мен CTX320 клиникалық зерттеулерінен табысты өтіп жатыр. Енді компанияда бауырға арналған LNP платформасының тағы екі үміткер терапиясы бар.
Айта кету керек, жаңа терапиялар үлкен атаулы нарыққа бағытталған. Мысалы, CTX340 рефрактерлік гипертензияны емдеуге арналған дәрі-дәрмектер көмектеспейтін жоғары қан қысымы жағдайы. Мұндай диагноз тек АҚШ-та ғана 1,5 млн пациентте бар және бұл қауіпті жағдай, оған әлі сенімді емдеу құралдары жоқ.
CTX450 сирек кездесетін (АҚШ-та шамамен 5000 пациент) күйдегі жіті бауыр порфириясын емдеуге бағытталған. Бұл бауырда токсиндердің жиналуымен байланысты өте ауыр симптомдары бар генетикалық аурулар тобы.
10 мамырдағы сауда-саттықта CRSP акциясы $51,17 болды.