23.07.2024 13:32
CRISPR Therapeutics биотехнологиялық саланың гиганты бола ала ма?
Жақында CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) биотехнологиялық компаниясы өзінің серіктесі Vertex Pharmaceuticals-мен бірге өзінің бета-талассемия және орақ тәрізді жасушалық анемия генетикалық терапиясына рұқсат алды. Бірақ компанияның портфелі жаңа озық шешімдер есебінен кеңейтілуі мүмкін, олар оған биотехнология саласында анағұрлым көзге түсетін ойыншы болуға мүмкіндік береді.
Casgevy терапиясы CRISPR негізінде гендерді редакциялаудың әлемдегі бірінші мақұлданған әдісі болды, бұл өнімнің осы түрлерін мақұлдау үшін реттеуші органдардың ашықтығын көрсетті. Бұл генді редакциялауға негізделген бірнеше жаңа бағдарламаларды әзірлейтін CRISPR Therapeutics компаниясы үшін жақсы жаңалық.
Айта кетейік, Casgevy терапиясы енді 25-тен астам авторизацияланған емдеу орталықтарында қолжетімді және көптеген пациенттер емдеу процесін бастады. Процедура айлар алады: жасушалар пациенттерден алынады, редакцияланады, содан кейін пациенттерге қайта отырғызылады. Мұндай емдеу режимі табыстың өсуі таблеткалар түріндегі препараттарды сататын компаниялардағыдай тез болмайды дегенді білдіреді.
Сонымен қатар CRISPR Therapeutics онкологиялық және аутоиммунды ауруларға бағытталған CAR-T негізінде кандидаттармен жұмыс істейді. Осы жылы компания обырдың кейбір түрлерін емдеуге арналған CTX-112 өз кандидатын зерттеудің I/II кезеңінің бастапқы деректері туралы хабарлауды жоспарлап отыр. CRISPR Therapeutics сондай-ақ генді редакциялау құралдарын тікелей бауырға жеткізуге мүмкіндік беретін липидті нанобөлшектердің технологиясын әзірледі. Бұл бағдарламада алғашқы екі кандидат жүрек-қан тамыры ауруларын емдейді. Бірақ компания жеткізу платформасын қолдануды енді ғана кеңейтті, оған рефрактерлік гипертониядан (жоғары қан қысымын емдеуге қиын) кандидаттар мен бауырда басталатын сирек кездесетін генетикалық аурулар тобы кіреді.
Осылайша, CRISPR Therapeutics қазіргі уақытта емделуі қиын көптеген ауруларды өз әзірлемелерімен қамтуға қабілетті. Компания біраз уақыттан бері өз технологиясын клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулерде емдеудің түрлі салаларында қолданып келеді. Бұдан басқа, соңғы тоқсанда әзірлеушіде $2,1 млрд қолма-қол ақша болды, бұл зерттеулерді қаржыландыруға және бірнеше табыс көздерін құруға жақындауға мүмкіндік береді. Осылайша, CRISPR Therapeutics биотехнологиялық саланың алпауыты болу үшін әлеуетке ие.
22 шілдедегі сауда-саттықта CRSP акциясы $56,24 болды.
Casgevy терапиясы CRISPR негізінде гендерді редакциялаудың әлемдегі бірінші мақұлданған әдісі болды, бұл өнімнің осы түрлерін мақұлдау үшін реттеуші органдардың ашықтығын көрсетті. Бұл генді редакциялауға негізделген бірнеше жаңа бағдарламаларды әзірлейтін CRISPR Therapeutics компаниясы үшін жақсы жаңалық.
Айта кетейік, Casgevy терапиясы енді 25-тен астам авторизацияланған емдеу орталықтарында қолжетімді және көптеген пациенттер емдеу процесін бастады. Процедура айлар алады: жасушалар пациенттерден алынады, редакцияланады, содан кейін пациенттерге қайта отырғызылады. Мұндай емдеу режимі табыстың өсуі таблеткалар түріндегі препараттарды сататын компаниялардағыдай тез болмайды дегенді білдіреді.
Сонымен қатар CRISPR Therapeutics онкологиялық және аутоиммунды ауруларға бағытталған CAR-T негізінде кандидаттармен жұмыс істейді. Осы жылы компания обырдың кейбір түрлерін емдеуге арналған CTX-112 өз кандидатын зерттеудің I/II кезеңінің бастапқы деректері туралы хабарлауды жоспарлап отыр. CRISPR Therapeutics сондай-ақ генді редакциялау құралдарын тікелей бауырға жеткізуге мүмкіндік беретін липидті нанобөлшектердің технологиясын әзірледі. Бұл бағдарламада алғашқы екі кандидат жүрек-қан тамыры ауруларын емдейді. Бірақ компания жеткізу платформасын қолдануды енді ғана кеңейтті, оған рефрактерлік гипертониядан (жоғары қан қысымын емдеуге қиын) кандидаттар мен бауырда басталатын сирек кездесетін генетикалық аурулар тобы кіреді.
Осылайша, CRISPR Therapeutics қазіргі уақытта емделуі қиын көптеген ауруларды өз әзірлемелерімен қамтуға қабілетті. Компания біраз уақыттан бері өз технологиясын клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулерде емдеудің түрлі салаларында қолданып келеді. Бұдан басқа, соңғы тоқсанда әзірлеушіде $2,1 млрд қолма-қол ақша болды, бұл зерттеулерді қаржыландыруға және бірнеше табыс көздерін құруға жақындауға мүмкіндік береді. Осылайша, CRISPR Therapeutics биотехнологиялық саланың алпауыты болу үшін әлеуетке ие.
22 шілдедегі сауда-саттықта CRSP акциясы $56,24 болды.