08.12.2023 22:54

FDA одобрило первые препараты с технологией модификации генов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в пятницу одобрило два генных метода лечения серповидноклеточной анемии от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, а также от Bluebird Bio. Серповидноклеточная анемия — это болезненное наследственное заболевание крови, которое может привести к инсульту, отказу органов и преждевременной смерти. По оценкам, от него страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах. При подобной анемии организм вырабатывает дефектный серповидный гемоглобин, что ухудшает способность эритроцитов правильно переносить кислород к тканям организма. Препарат от Vertex, который будет продаваться под торговой маркой Casgevy, одобрен для пациентов в возрасте от 12 лет и старше с самой тяжелой формой заболевания. Продукт Bluebird будет продаваться под торговой маркой Lyfgenia, он также одобрен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше.