13.05.2024 13:53

Уникальная платформа генной терапии CRISPR Therapeutics на конференции ASGCT

Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) представила неожиданно много новых терапий на прошедшей Ежегодной конференции американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT). Теперь очевидно, что главным преимуществом CRISPR Therapeutics может стать набор генных терапий с доставкой в разные органы — важное конкурентное преимущество, которое позволяет разрабатывать терапии для лечения множества болезней.


Главной новостью CRISPR Therapeutics на конференции ASGCT было сообщение о продолжающейся успешной разработке платформы для доставки генной терапии с помощью липидных наночастиц (LNP). Такие наночастицы компания уже тестирует для доставки генных терапий в глаза и печень, но, теоретически, LNP могут работать с практически любыми тканями.

На ASGCT компания CRISPR Therapeutics сообщила о вероятном высоком потенциале LNP для лечения глаукомы — распространенного заболевания глаз.


Также компания представила результаты очень ранних доклинических испытаний двух новых терапий:

терапия-кандидат под названием CTX450 показала 70-процентную эффективность при однократном применении на моделях печеночной порфирии у мышей;

терапия CTX340 смогла значительно снизить артериальное давление при рефрактерной гипертензии на три месяца.


CRISPR Therapeutics планирует начать клинические исследования CTX450 и CTX340 во второй половине 2025 г. Это долгосрочная перспектива, но возможности новой платформы LNP может привлечь внимание инвесторов.


Уникальная платформа CRISPR Therapeutics использует наночастицы для доставки генных терапий на базе CRISPR/Cas9 в организм пациента, причем очень точно и адресно — в конкретный орган. Эта платформа уже успешно проходит клинические исследования CTX310 и CTX320 для терапии сердечно-сосудистых заболеваний. Теперь у компании есть еще две терапии-кандидата платформы LNP, для печени.


Надо отметить, что новые терапии нацелены на большой адресный рынок. Так, CTX340 предназначена для лечения рефрактерной гипертензии — состояния повышенного артериального давления, при котором не помогают лекарства. Такой диагноз есть у 1,5 млн пациентов только в США, и это опасное состояние, для которого пока нет надежных средств лечения.


CTX450 нацелена на лечение редкого (примерно 5000 пациентов в США) состояния — острой печеночной порфирии. Это группа генетических заболеваний с очень тяжелыми симптомами, связанными с накоплением токсинов в печени.


На торгах 10 мая акция CRSP стоила $51,17.