07.10.2022 05:35

Vertex станет пионером в коммерциализации генной терапии?

Генная терапия, которую совместно разрабатывают Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) и CRISPR Therapeutics, уже в ближайшее время может быть подана на одобрение в FDA. Это значит, что именно Vertex Pharmaceuticals может стать одним из пионеров в сфере коммерциализации генной терапии.

Генная терапия Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics нацелена на лечение опасных и редких заболеваний крови – бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Недавно компании сообщили, что FDA начало экспертизу ее терапии. Регулятор планирует завершить проверку уже в начале 2023 г. Таким образом, уже в следующем году Vertex Pharmaceuticals может начать продажи генной терапии.

Ранее сообщалось, что терапия продемонстрировала высокую эффективность в лечении пациентов с талассемией и серповидно-клеточной анемией. Участвовавшие в испытаниях 42 из 44 пациентов с талассемией не нуждались в переливаниях крови в период до 37 месяцев. У 31 пациента с серповидно-клеточной анемией не было вазоокклюзионных кризов при периоде наблюдения от двух до 32,3 месяцев. Ранее у этих пациентов наблюдалось в среднем 3,9 кризов в год. Терапия Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics является одноразовым лечебным средством, которое, несмотря на высокую цену, может снизить экономическое бремя для пациентов. Предполагается, что терапия может достичь статуса блокбастера, несмотря на малый адресный рынок и потенциальную конкуренцию со стороны других методов генной инженерии.

Vertex Pharmaceuticals известна прежде всего как разработчик наиболее эффективного препарата для муковисцидоза: Trikafta. Во втором квартале компания сообщила о выручке в размере $2,2 млрд, из которых $1,9 млрд принес именно препарат Trikafta.

С начала года котировки Vertex Pharmaceuticals выросли почти на 40%, так как инвесторы, возможно, уже закладывают ожидания будущих продаж генной терапии. На торгах 6 октября акция VRTX стоила $298,63.