29.12.2022 19:57

Генная терапия гемофилии B от Pfizer преуспела на поздней стадии исследования

Американский фармацевтический производитель Pfizer Inc (NYSE: PFE) заявил, что его экспериментальная генная терапия для лечения гемофилии B, редкого унаследованного заболевания крови, достигла своей главной цели на поздней стадии исследования.


Данные исследования показали, что однократная доза терапии превосходит текущий стандарт лечения, помогая снизить частоту кровотечений у пациентов с умеренно тяжелыми и тяжелыми формами гемофилии B.

Расстройство препятствует способности организма вырабатывать кровяной белок, называемый фактором IX.


Терапия Pfizer, fidanacogene elaparvovec, предназначена для того, чтобы помочь пациентам самостоятельно вырабатывать фактор IX после одноразового лечения, в отличие от текущих методов лечения, которые сосредоточены на регулярных инфузах белка.


Производитель лекарств лицензировал свою генную терапию гемофилии B в отделении Spark Therapeutics в 2014 году за $20 млн авансом.


Pfizer планирует обсудить данные на поздней стадии с регулирующими органами в Европе и Соединенных Штатах и поделиться дополнительными данными для экспериментальной терапии на научной конференции в начале 2023 года.


По данным правительства, предполагаемая распространенность гемофилии в Соединенных Штатах составляет 12 случаев на 100 тыс. мужчин при гемофилии А и 3,7 случая на 100 тыс. мужчин при гемофилии B. В ноябре регулятор здравоохранения США одобрил первую генную терапию, CSL Ltd и Hemgenix от uniQure, для лечения гемофилии B.


Pfizer также тестирует другие экспериментальные генные методы лечения на поздней стадии испытаний в качестве потенциального лечения гемофилии А и мышечного расстройства мышечной дистрофии Дюшенна.