05.04.2023 05:10

Vertex получила лицензию на технологию редактирования генов CRISPR Therapeutics

Биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) заключила новое лицензионное соглашение на использование технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, которую она разрабатывает совместно с компанией CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP).

Новое соглашение позволит ускорить разработку специалистами Vertex терапии для лечения диабета первого типа. За использование технологий CRISPR/Cas9 компания CRISPR Therapeutics получит аванс в $100 млн, а в будущем — $230 млн на этапе исследований, плюс отчисления от продаж в случае успешной коммерциализации.

Vertex работает над перспективной терапией, которая использует генно-модифицированные стволовые клетки для лечения наиболее тяжелых и смертельно опасных типов диабета. Исследования находятся на ранних стадиях и включают сразу несколько препаратов-кандидатов. Недавно Vertex получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на запуск исследований нового препарата-кандидата VX-264. Он использует модифицированные клетки поджелудочной железы для лечения диабета первого типа. Фаза I/II клинических исследований VX-264 начнется в ближайшие месяцы, первоначально будет оцениваться безопасность и переносимость препарата. Также будут получены предварительные данные об эффективности.

Таким образом Vertex формирует портфель разработок для лечения диабета. Это очень большой адресный рынок, масштабы которого трудно оценить даже приблизительно. Например, только глобальный рынок устройств для диагностики и поддерживающей терапии диабета, например глюкометров, в 2022 г. превысил $40 млрд. К 2030 г. он может достичь $50 млрд.

Также у компании есть и другие разработки — всего по девяти направлениям, включая лечение врожденных заболеваний и хронической боли.

На торгах 4 апреля акция VRTX стоила $314,42. Рыночная капитализация составила $80,09 млрд.